风险在前还是风险在后?

二维码

在现在研发成本飙升和失败率高居不下的环境下，很多企业认为早失败、便宜失败是提高研发资本使用效率的关键因素。那么这是所有企业都应该采用的策略吗？

提高成功率当然是所有公司的愿望，所以选择那些可以通过早期临床就能排除主要风险的项目理所当然地成为大家热捧的项目。比如现在尚在早期的RNA药物，如果在二期临床能在合理剂量显著改善机理生物标记则说明RNA最关键的风险，即到达靶标组织这个大难题，可能已经解决。由于需用RNA控制的疾病多是遗传性疾病，分子机理单一，病人组成均匀，所以只要能显著改变靶标蛋白浓度后面看到疗效的机率应该是很高的。所以这样的项目风险虽然很大，但主要风险可以很早、以较小投入排除。

于此相反的是大众慢性病如糖尿病、心血管疾病。这类疾病通常有很多便宜的专利过期药物，而现在的支付环境要求新药必须与标准疗法有显著区别才能卖出高价。这样项目在二期临床虽然可以看到和上述RNA药物同样的机理信息，但这类疾病通常病人组成复杂，基因背景繁杂，并发症各异，病人可能同时服用多种药物，所以预测疗效十分困难，不到三期临床几乎没有可能看出与标准疗法的区分。而这类药物的三期临床一般都很大，上万人、几亿美元的三期临床是家常便饭。所以这类药物开发的风险都在最后这最昂贵的一步，这就成了一个豪赌。

事实上现在制药工业大规模退出中枢神经系统、心血管疾病等传统领域说明整个行业对这个豪赌模式的排斥。那么是否所有企业都应该只开发风险在前的项目呢？我看不一定。为什么呢？巴菲特曾说过在别人恐惧的时候贪婪，在别人贪婪的时候恐惧。意思就是大家哄抢的领域虽然有吸引人的地方，但竞争也随之增大。大家都不想去的地方肯定是有风险的，但回报是一旦成功竞争很少。而且这些领域并非不需要任何新药了。心血管疾病依然是人类的头号杀手，中枢神经系统疾病还主要靠30年前的老药控制。而这些病种人群巨大，病人用药时间非常长，所以市场潜力极其诱人。这个所谓的重磅药物模式虽然现在众叛亲离，但这也同时制造了市场真空，有眼光的企业还是可以考虑保留一部分这样的项目的。

jinyao123

在别人恐惧的时候贪婪，在别人贪婪的时候恐惧