重大变革！FDA宣布将放弃动物试验

4月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布将在单抗等诸多药物方面逐步放弃动物试验路线，转而追求“更有效的人类相关研究方法”。

来源：FDA官网（点击文末阅读原文可查看）

临床前研究CRO股价大跌，多家AI医药概念股上涨

具体来说，公告原文提到，FDA将通过多种手段减少、优化，甚至在某些情况下替代对动物试验的要求。这些方法包括基于人工智能（AI）的毒性计算模型、细胞系及类器官在实验室中的毒性测试，统称为“新兴方法学”（New Approach Methodologies，简称NAMs）数据。

这一方案将立即适用于新药临床试验申请（IND），鼓励申请人纳入NAMs数据，相关实施路线图也于今日同步发布。此外，为了评估药物的有效性，FDA还将开始采用来自其他具备相似监管标准国家的、已有的人体研究所产生的真实世界安全性数据。

受此消息影响，4月11日，国内知名药物临床前研究CRO公司昭衍新药港股大跌超13%。与此同时，多家AI医药概念股上涨。贝瑞基因A股10.01%涨停；晶泰科技港股上涨7.39%；成都先导上涨5.87%。

4月11日昭衍新药港股行情（来源：百度股市通）

为何取消动物试验

很难想象，“保守又严格”的FDA会宣布放弃动物试验。事实上，早在2022年9月29日，美国参议院无异议地一致通过了FDA现代化法案（FDA Modernization Act 2.0），该法案的目标是取消联邦对新药进行动物试验的强制要求（但并未完全取消动物试验），这可能导至未来几年里对实验动物的使用大幅度减少。

该法案被誉为对美国FDA规章制度进行的非常有必要的现代化改革措施之一。两位主要的提案人，肯德基州共和党参议员Rand Paul和新泽西州民主党参议员Cory Booker表示，该法案将阻止动物遭受许多不必要的痛苦。

此外，最新的FDA公告也指出了替代动物试验在单克隆抗体安全性评估中的主要益处：

1. 先进的计算机模拟技术：该路线图鼓励药物开发者利用计算机建模与人工智能技术来预测药物在人体内的行为。例如，软件模型可以模拟单克隆抗体在人体内的分布情况，并基于其分布模式和分子结构，可靠地预测潜在副作用。这将大幅减少对动物试验的依赖。

   
   

2. 基于人源的实验室模型：FDA将推动使用实验室培养的人类“类器官”以及“器官芯片”等模拟肝脏、心脏和免疫系统等人体器官的系统，用于药物安全性测试。这些实验能够揭示在动物模型中可能难以察觉的毒性反应，为观察人体真实反应提供更直接的窗口。

   
   

3. 监管激励机制：FDA将更新相关指南，允许采用来自这些新方法的数据进行药物评估。对于提交高质量非动物试验安全性数据的企业，可能享有加速审评通道，因为某些动物试验不再被强制要求。这一机制将激励企业加大对现代化测试平台的投资。

   
   

4. 加速药物研发进程：运用这些现代技术有望加快药物开发速度，使单克隆抗体疗法在不牺牲安全性的前提下，更快地惠及患者。

   
   

5. 全球监管科学领导地位：通过这一举措，FDA重申了其在全球监管科学领域的领导地位，设立了行业新标准，并鼓励采纳创新且人道的测试方法。近年来，国会和科学界一直呼吁采用更具人类相关性的测试方法。今天的公告标志着FDA在技术进步的背景下，迈出了现代化监管科学承诺的重要一步。

FDA专员马丁·马卡里（Martin Makary）强调了这一提案的深远意义。“对患者来说，这意味着治疗新药研发流程的更加高效，也意味着更高的安全保障，因为基于人类的测试系统可能更能预测现实世界中的结果。对动物而言，这代表着在药物测试中结束实验动物使用迈出了重要一步。随着这些新方法的推广，每年可能会有成千上万的动物，包括犬类和灵长类动物，最终能得以免受实验的痛苦。”

03

积极跟进，动物试验替代已成必然

关于最新公告，FDA表示将与国立卫生研究院（NIH）、国家毒理学项目（NTP）和退伍军人事务部等联邦机构密切合作，通过替代方法验证协调委员会（ICCVAM）加速这些创新方法的验证与推广。

FDA与联邦合作伙伴将在今年晚些时候举办一次公开研讨会，讨论该路线图并收集利益相关者的反馈意见。并在接下来的一年中，计划推出一项试点计划，允许部分单克隆抗体开发者在FDA的密切指导下，采用以非动物测试为主的策略。随之进行的试点研究结果将为广泛的政策变动和指南更新提供依据，预计这些更新将分阶段推出。

有业内人士指出，FDA的这个最新公告是动物保护协会、药企和政府之间博弈的结果。对美国来说是场多赢的局面：动物协会要到了动物福利；药企成本得以降低（虽然类器官、基因芯片短期内价格也不便宜，但试验猴身价暴涨，市场上“有价无猴”的情形还历历在目）；FDA来个多方举证，政府也要到了安全性。

从未来的角度来看，当前的动物试验或许就是生物替代技术的过渡，这对研究生物替代技术公司来说，是个利好信号。在此趋势下，中国也需尽快布局。