一、细胞与基因治疗逐渐成熟，已步入快速发展通道 （一）细胞与基因治疗直接作用于遗传物质，临床应用前景广阔 细胞与基因治疗是指将外源遗传物质导入靶细胞，以修饰或操纵基因的表达，改变 细胞的生物学特性以达到治疗效果的一种新兴治疗方式。其作用机制主要包括以下 三个方面： （1）替换：用正常的基因替换引起疾病的基因； （2）失活：使功能异 常的基因失去活性； （3）插入：向体内引入一个新的或者经过修改过的基因。 不同于小分子、抗体类药物，细胞与基因治疗由于可以直接作用于遗传物质，对于 很多无法找到成药靶点的疾病具有较大的应用潜力。自20世纪90年代以来，细胞与 基因治疗领域的相关研究呈现持续上升的趋势，此领域的研究关注度逐渐提升。
根据Drug Discovery Today披露，截止2020年7月，全球共开展了2106项细胞与基因治疗临床试验，其中美国、中国和欧盟的细胞与基因治疗临床试验数量占据了半 壁江山。美国政策法规体系更为完善，促进了基因治疗临床研究的快速发展。而中 国近年来也在逐步完善相关政策法规体系，加大科研和临床投入力度，成为了基因 治疗临床试验的重要孵化地。从适应症来看，肿瘤仍然是基因治疗的第一大疾病种 类，占比65.2%，各类肿瘤，包括血液、皮肤、中枢神经系统、前列腺、胃肠、乳房、肺部和甲状腺可癌都有临床试验在进行中；其次是遗传性罕见病、心血管疾病 和感染性疾病等。 尽管细胞与基因治疗的概念由来已久，但第一次临床试验直到1990年才在NIH开展， 用于针对一种罕见的免疫缺陷病的治疗，从此细胞与基因治疗经过了初步兴起、黯 然沉寂和谨慎复苏三个阶段。作为一种可以替代传统疗法的新兴治疗方式，细胞与 基因治疗在众多疾病，特别是癌症、遗传疾病和传染病的治疗中展现出巨大的潜力， 伴随着技术和产业化的不断发展，预计未来获批产品将迎来进一步增长。 截止目前，全球共有19款细胞与基因治疗药物已经获批上市，包括CAR-T疗法、干 细胞疗法、溶瘤病毒疗法和基因疗法等。第一款基因治疗药物于2003年在中国上市， 有两款药物Zalmoxis和Glybera已经黯然退出市场。CAR-T疗法Kymriah、Yescarta 和基因疗法Zolgensma等自上市以来，销售额增长可观，市场渗透率逐步提升，根 据诺华2021年中报披露，Zolgensma在2021年上半年的销售额更是达到了6.34亿美 元，同比增长69.07%。据Drug Discovery Today披露，自2017年开始全球细胞与基 因治疗产品商业化进程持续加快，预测到2022年将有40款细胞与基因治疗产品批准 上市。
截止目前，中国仅两款经NMPA批准在售的细胞与基因治疗产品，安科瑞和阿吉伦 塞注射液均为肿瘤治疗药物。随着国内研发投入的增加、技术不断成熟以及相关监 管体系的不断完善等因素推动下，预计在未来将有更多的产品进入中国市场。 1. 细胞与基因治疗按形式可分为体外治疗和体内治疗 体外治疗指从病人体内获得细胞，在体外系统中经过基因操纵后再输回病人体内的 治疗方式。这类治疗通常需要一个能递送基因并且整合进基因组的载体（例如慢病 毒载体、逆转录病毒载体等），并且依赖于能用来进行一系列细胞操作的先进设备。体外基因治疗主要包括两大方面，针对T细胞的疗法和针对造血干细胞的疗法。其中 发展最为成熟的为CAR-T细胞治疗，诺华的Kymriah、Kite的Yescarta和Tecartus、 Juno的Breyanzi以及Celgene的Abecma近几年都已获批上市。国内复兴凯特的阿基 伦塞注射液也已获批上市，药明巨诺的瑞基仑赛注射液预计将于今年下半年获批成 为第二款国内CAR-T疗法。 体内治疗指直接在病人体内进行基因治疗来补偿或者抑制缺陷基因。在体内治疗模 式下，遗传物质可直接或者间接地被递送入体内。体内治疗操作相对简单，但是对 递送载体的要求更高，需要载体具有组织趋向性、稳定的表达能力和较低的免疫原 性。 2. 细胞与基因治疗按产品可分为五种类型 根据FDA对于细胞与基因治疗产品的分类，细胞与基因治疗也可分为质粒DNA、病 毒载体、细菌载体、基因编辑系统和体外编辑细胞产品。 质粒DNA：通过基因工程改造过的环状DNA分子可以携带治疗基因，进而导入人体 细胞中。
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