2025 年 FDA 获批药物有哪些 (上)_MedChemExpress(MCE中国)

mce

众所周知，药物研发是一个漫长的周期，从成千上万个候选分子中，历经 3-5 年的临床前体内外实验筛选，能推进临床研究的少之又少。顺利推进临床阶段，取得成功的临床效果，最终药物获得批准并进入市场。

2025 年上半年 (截止至 6 月 26 日 FDA 官网数据) FDA 共批准 16 款新药，本期小 M 将结合公开资料，带大家盘一盘备受关注的几种药物！

上下滑动查看更多

Datopotamab deruxtecan -dlnk (Datroway)

• 原研公司: Daiichi Sankyo & AstraZeneca

• 批准日期: 1/17/2025

滋养层细胞表面抗原 2 (Trop-2) 是一种肿瘤相关钙信号转导子 2，在绝大多数非小细胞肺癌 (NSCLC) 中广泛表达。Datroway 由人源化的、靶向 Trop-2 的单克隆抗体与 DNA 拓扑异构酶 I 抑制剂 (DXd) 连接。Datroway 于 2024 年 12 月在日本首次获得批准，并在今年陆续获得 FDA 以及 EMA 的上市批准用于不可切除或转移性的 HR 阳性/HER2 阴性乳腺癌。

图 1. Datopotamab deruxtecan 有显著的抗 TROP2 肿瘤活性[1]。

Treosulfan (Grafapex)

• 原研公司: Medexus Pharmaceuticals

• 批准日期: 1/21/2025

Treosulfan 是一种烷化剂，在患者接受异基因造血干细胞移植前给药，作为异体造血干细胞移植前的调理方案以清除患者的骨髓为移植的骨髓细胞腾出空间，以便于骨髓细胞可以产生健康的血细胞[2]。

图 2. Treosulfan 结构。

Suzetrigine (Journavx)

• 原研公司: Vertex

• 批准日期: 1/30/2025

Suzetrigine 是一种选择性的 NaV1.8 抑制剂，用于治疗成人中度至重度急性疼痛，是 20 多年来首个获批的新型镇痛药物，也是全球首个获批的非阿片类口服止痛药。

图 3. Suzetrigine 的作用机制[3]。

Mirdametinib (Gomekli)

• 原研公司: SpringWorks Therapeutics

• 批准日期: 2/11/2025

神经纤维瘤病 1 型 (NF1) 是一种罕见的神经遗传性疾病，由编码神经纤维蛋白的 NF1 基因突变引起，该疾病表现为多个器官系统的多种症状，易发生良性和恶性肿瘤[4]。Mirdametinib 是一种可口服的别构小分子 MEK1/2 抑制剂。

图 4. Mirdametinib 结构。

Vimseltinib (Romvimza)

• 原研公司: Ono Pharmaceutical

• 批准日期: 2/14/2025

集落刺激因子-1 受体 (CSF1R) 是一种受体酪氨酸激酶，控制着大多数组织驻留巨噬细胞和骨吸收破骨细胞的分化和维持，其突变与神经变性、骨骼异常和癌症有关。Vimseltinib 是一种 CSF1R 抑制剂，有效抑制 CSF1R 的自磷酸化及下游信号传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活[5]。

图 5. Vimseltinib 结构。

Gepotidacin (Blujepa)

• 原研公司: GSK

• 批准日期: 3/25/2025

Gepotidacin 是一种口服 “first-in-class” 抗生素，选择性地抑制拓扑异构酶 IV 和 DNA 旋转酶 B 亚基，且对从大多数目标病原体和抗生素耐药的菌株具有抗菌活性，为解决抗微生物耐药性提供了有效的解决方案[6]。

表 1.  Gepotidacin 的 MIC 数据[6]

Fitusiran (Qfitlia)

• 原研公司: Sanofi

• 批准日期: 3/28/2025

Fitusiran 是首款用于治疗血友病的抗凝血酶降低疗法，用于常规预防，以减少成年及儿童患有甲型或乙型血友病且伴有或不伴有 VIII 因子或 IX 因子抑制剂的患者的出血发作频率，有助于增强止血效果、提高生活质量，并减轻整体治疗负担。

               

图 6. 凝血酶靶向治疗策略[7]。

Atrasentan (Vanrafia)

• 原研公司: NOVARTIS

• 批准日期: 4/02/2025

原发性免疫球蛋白 A 肾病 (IgAN) 是全球最常见的原发性肾小球肾炎，极易导至肾衰竭，多种肾细胞类型的 ETAR 被激活后会产生一系列病理生理效应，包括血管收缩、细胞增殖、炎症、细胞凋亡和纤维化。Atrasentan 是一种内皮素 A (ETA) 受体拮抗剂，用于降低 IgAN 患者在疾病快速进展风险下的蛋白尿，是目前首个且唯一一个针对该适应症的强效选择性口服 ETA 受体拮抗剂。

               

图 7.  ET-1/ETA 受体介导的 IgA 肾病肾损伤机制[8]。

Penpulimab-kcqx

• 原研公司: Akeso

• 批准日期: 4/23/2025

Penpulimab 是一种免疫球蛋白 G1 单克隆抗体，经过设计可完全消除 Fcγ 受体结合和 Fc 介导的效应器功能。Penpulimab 可通过 PD-1/PD-L1 阻断作用增强 T 细胞活化[9]。

图 8. Penpulimab 结构。

Nipocalimab-aahu (Imaavy)

• 原研公司: Johnson & Johnson

• 批准日期: 4/29/2025

全身性重症肌无力 (gMG) 是神经肌肉接头和自身抗体介导的典型疾病，大多数患者体内的 IgG1 型抗体会导至骨骼肌疲劳性无力。Nipocalimab 是一种全人源化、重组和非糖基化的 IgG1 单克隆抗体，能与 FcRn 结合可有效降低循环中的 IgG 水平，包括致病性 IgG 抗体的水平[10]。

图 9. Nipocalimab Fab 与 FcRn 结合的共晶体结构[10]。

Avutometinib and Defactinib (Avmapki Fakzynja Co-Pack)

• 原研公司: Verastem Oncology

• 批准日期: 5/8/2025

Avmapki Fakzynja Co-pack 由 Avutometinib 和 Defactinib 组成。其中 Avutometinib 是具有口服活性的 MEK1 抑制剂，Defactinib 是 FAK 和 Pyk2 的抑制剂。FAK/RAF/MEK 抑制可协同诱导黑色素瘤细胞体外凋亡，促进体内肿瘤消退，延长已有脑转移瘤小鼠的存活时间[11]。

图 10. 在皮肤黑色素瘤中联合抑制 RAF/MEK/FAK 的机制[11]。

Telisotuzumab vedotin-tllv (Emrelis)

• 原研公司: AbbVie

• 批准日期: 5/14/2025

Telisotuzumab vedotin 是一种靶向 c-Met 的抗体-药物偶联物 (ADCs)，由 MMAE、Telisotuzumab 抗体和可裂解的 mc-val-cit-PABC 型 linker 偶联而成。Telisotuzumab vedotin 是首个批准用于治疗 c-Met 过度表达的经治疗晚期 NSCLC 的疗法。

图 11. Telisotuzumab vedotin 结构示意图[12]。

Acoltremon (Tryptyr)

• 原研公司: Alcon

• 批准日期: 5/28/2025

干眼症 (DED) 是一种多因素疾病，由于产生和调节泪膜成分的眼部结构出现功能障碍，导至泪液质和 (或) 量的缺乏，最终可能损害患者的生活质量和视力。Acoltremon 在临床试验上有效增加天然泪液的分泌[13]。

图 12. Acoltremon 结构。

Clesrovimab-cfor (Enflonsia)

• 原研公司: Merck

• 批准日期: 6/9/2025

呼吸道合胞病毒 (RSV) 是全球范围内导至儿童及婴儿患呼吸道疾病的主要病原体之一, 是导至婴儿下呼吸道感染及住院治疗的常见病因。该药物旨在提供针对呼吸道合胞病毒 (RSV) 的被动免疫，从而在婴儿首次接触 RSV 时为其提供保护[14]。

图 13. Clesrovimab 结构。

Taletrectinib (Ibtrozi)

• 原研公司: Nuvation Bio

• 批准日期: 6/11/2025

Taletrectinib 是一种口服的、强效的、具有中枢神经系统活性的、选择性的下一代 ROS1 酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)。Taletrectinib 通过选择性抑制 ROS1 而不是 TRKB 来降低酪氨酸受体激酶 B TRKB 相关的神经系统副作用，通过血脑屏障渗透来解决肿瘤耐药性和脑转移问题[15]。

图 14. Taletrectinib 结构。

Garadacimab-gxii (Andembry)

• 原研公司: CSL

• 批准日期: 6/16/2025

遗传性血管性水肿 (HAE) 是一种罕见的遗传性疾病，其特点是反复发作的浮肿。由于活化因子 XII (FXII) 驱动的缓激肽-激肽系统失调，导至缓激肽过度分泌，从而刺激局部血管扩张和血管渗漏。Garadacimab 是一种抗 FXIIa 的单克隆抗体，特异性抑制血浆蛋白 FXIIa[16]。

图 15. HAE 的病理生理学和治疗目标[16]。

[1] Okajima D, et al. Datopotamab Deruxtecan, a Novel TROP2-directed Antibody-drug Conjugate, Demonstrates Potent Antitumor Activity by Efficient Drug Delivery to Tumor Cells. Mol Cancer Ther. 2021 Dec;20(12):2329-2340.

[2] Danylesko I, et al. Treosulfan-based conditioning before hematopoietic SCT: more than a BU look-alike. Bone Marrow Transplant. 2012 Jan;47(1):5-14.

[3] Sibomana O, et al. Suzetrigine Approval Breaks a 25-Year Silence: A New Era in Non-Opioid Acute Pain Management. J Pain Res. 2025 Jun 6;18:2805-2808.

[4] Kerashvili N, et al. The management of neurofibromatosis type 1 (NF1) in children and adolescents. Expert Rev Neurother. 2024 Apr;24(4):409-420.

[5] Kisielewska K, et al. An evaluation of vimseltinib for treatment of tenosynovial giant cell tumors. Expert Rev Anticancer Ther. 2025 Apr;25(4):327-335.

[6] Watkins RR, Thapaliya D, Lemonovich TL, Bonomo RA. Gepotidacin: a novel, oral, 'first-in-class' triazaacenaphthylene antibiotic for the treatment of uncomplicated urinary tract infections and urogenital gonorrhoea. J Antimicrob Chemother. 2023 May 3;78(5):1137-1142.

[7] Young G, et al. Antithrombin lowering in hemophilia: a closer look at fitusiran. Res Pract Thromb Haemost. 2023 May 16;7(4):100179.

[8] Kohan DE, et al. Targeting the Endothelin A Receptor in IgA Nephropathy. Kidney Int Rep. 2023 Aug 4;8(11):2198-2210.

[9] Huang Z, et al. Penpulimab, an Fc-Engineered IgG1 Anti-PD-1 Antibody, With Improved Efficacy and Low Incidence of Immune-Related Adverse Events. Front Immunol. 2022 Jun 27;13:924542.

[10] Seth NP, et al. Nipocalimab, an immunoselective FcRn blocker that lowers IgG and has unique molecular properties. MAbs. 2025 Dec;17(1):2461191.

[11] Almazan J, et al. Combined inhibition of focal adhesion kinase and RAF/MEK elicits synergistic inhibition of melanoma growth and reduces metastases. Cell Rep Med. 2025 Feb 18;6(2):101943.

[12] Yao HP, et al. Pharmaceutical strategies in the emerging era of antibody-based biotherapeutics for the treatment of cancers overexpressing MET receptor tyrosine kinase. Drug Discov Today. 2021 Jan;26(1):106-121.

[13] Sheppard J, et al. Dry eye disease: identification and therapeutic strategies for primary care clinicians and clinical specialists. Ann Med. 2023 Dec;55(1):241-252.

[14] Esposito S, et al. RSV Prevention in All Infants: Which Is the Most Preferable Strategy? Front Immunol. 2022 Apr 28;13:880368.

[15] Khan I, et al. Efficacy and safety of taletrectinib for treatment of ROS1 positive non-small cell lung cancer: A systematic review. Expert Opin Pharmacother. 2025 Apr;26(6):765-772.

[16] Cohn DM, et al. Targeting factor XIIa for therapeutic interference with hereditary angioedema. J Intern Med. 2024 Oct;296(4):311-326.