癌症可不可以通过基因编辑治疗？

心中u你

癌症的本质是基因突变，可不可以通过基因检测找到突变基因，通过基因编辑敲掉突变基因达到治愈癌症？

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检验医师

通过恢复癌细胞的正常状态而非直接杀死它们来治疗癌症

近日，Nature期刊上发表了一篇文章，有望提供一种全新的癌症治疗方法，让癌细胞变回正常细胞！

癌细胞是正常细胞的变异形式，通常是由于基因突变引起的，它们失去了正常细胞的生长控制机制，具有无限增殖的能力。这种突变可能是由环境因素、生活方式或遗传因素导致的。

2024年3月，美国圣裘德儿童研究医院的研究人员在《 Nature 》上发表了" Targeting DCAF5 suppresses SMARCB1-mutant cancer by stabilizing SWI/SNF "的研究论文，这项研究聚焦于横纹肌样瘤（一种缺少关键肿瘤抑制蛋白的侵袭性癌症）。




研究团队通过对SMARCB1突变细胞系进行CRISPR筛选，发现DCAF5蛋白（DDB1–CUL4-associated factor 5）是SMARCB1突变癌症的生存所必需的。




研究人员发现对DCAF5蛋白进行删除或降解，可以使癌细胞恢复到更早更正常的非癌性状态，而传统的毒性治疗方法虽然会杀死癌细胞，也不可避免的会损害体内的健康细胞。




目前，许多癌症并不存在易于药物治疗的靶点。在本次研究中，研究人员发现，在缺失SMARCB1时，DCAF5能够对SWI/SNF识别为异常并进一步破坏该复合物。当DCAF5降解它们时，SWI/SNF依然拥有重新形成并保持其打开染色质和调节基因表达的能力。通过这种方法可以杀死癌症细胞，但不会影响健康细胞。DCAF蛋白已被证明具有药物靶向性，DCAF5是其中的一部分。

这项研究的意义在于，它提供了一种全新的癌症治疗范式，即通过恢复癌细胞的正常状态而非直接杀死它们来治疗癌症，使其成为一种有前途的治疗途径。如果这种方法能够应用于其他类型的癌症，将为更多癌症患者带来希望。

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目前这方面的研究确实有一些。不过我所看到的，更多是基于当前一些比较有希望的现有疗法，通过基因编辑进行【升级改造】，而且都还在临床试验阶段。
比如说KSQ-001EX，是一个对现有TIL（肿瘤浸润性淋巴细胞疗法）的升级，针对SOCS1这个能调节TIL细胞持久力和抗肿瘤效果的关键基因进行编辑，让TIL变得效果更佳。
之前还看到过一个叫“碱基编辑”的技术，可以敲掉能引发移植物抗宿主病（就是排异）的基因，让CAR-T疗法不再【定制化】，可以一个【方子】，一堆患者都能用。这就能解决现有CAR-T疗法的巨大制作时间成本，可以生产后冻起来，用的时候随用随取，更方便。

长长的路

基因检测技术的发展和精准医疗的推广极大地改善了癌症患者的治疗和生存现状。临床统计表明，传统的肿瘤治疗中，近75%的癌症药物治疗属于无效治疗，造成严重的医疗资源浪费，使患者遭受无效治疗的毒副作用的折磨，给患者带来沉重的经济负担。因此，推动基因检测技术在肿瘤个体化用药领域的应用，可以有效避免药物误用滥用的资源浪费，造福广大肿瘤患者。很多朋友介绍了艾德生物检验实验室。

继续前进

这个问题比较复杂，看个人的体质及免疫力吧，如果说能吃靶向药治疗是最好的，副作用比较小，没那么严重，之后如果耐药的话，可以重新基因再检测一次，看哪些基因突变，再针对这个点进行换药治疗！虽然到目前为止，治疗癌症没有更好的方法，只能说延长生命期，减少病人的痛苦，保守治疗罢了！

感恩由您

重大突破！全球首款CRISPR基因编辑疗法上市售价或达“百万美元”
近日，北京市药监局官网对“临床评价时比对产品授权”的相关问题进行了权威答复。
伦敦时间11月16日（周四），英国药品和保健品管理局（下称MHRA）在官网发布公告称，批准美国福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士CRISPR Therapeutics合作开发的CRISPR基因编辑疗法examglogene autotemcel（简称Exa-cel，品牌名称Casgevy）有条件上市许可，用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病（SCD）伴复发性血管闭塞危象（VOCs）患者，以及无法获得人类白细胞抗原（HLA）匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。   
MHRA称，这是全球首个获批治疗该适应症的基因编辑疗法，也是全球首个获批应用“基因剪刀”CRISPR的疗法。CRISPR疗法是2020年诺奖得主Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna在2012年一篇论文中提出的技术。
虽然两家药企尚未公布售价，但按照此前美国食药监局（FDA）批准的蓝鸟生物（Bluebird Bio）的基因疗法产品Zynteglo来推算，Casgevy价格大概率会是“百万美元”级别的“天价药物”。
根据Allied Market Research和Global Market Research的统计，2021年至2022年，全球基因编辑行业市场规模由48.11亿美元增长至54.12亿美元，2022年同比增速为12.49%。预计到2030年，全球基因编辑市场规模将达到360.61亿美元，复合年增长率为22.3%。
信息来源：每日经济新闻