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2024年的突破性技术:首个基因编辑治疗
来源:腾讯网
镰状细胞病是被CRISPR击败的第一种疾病,但这项新的治疗方法预计将花费高达200到300万美元
那些参与的部门
CRISPR 疗法、基因编辑医学、精密生物科学,顶尖制药
什么时候
现在.
第一个基因编辑疗法已经到来。心存感激的病人将它称之为 “改变人生"新技术。
科学家们在11年前才首次开发出一种名为CRISPR的强有力的DNA剪切技术。现在,他们已经将CRISPR技术带出了实验室,并通过治疗镰状细胞病的方法进入了真正的医学领域。
镰状细胞(Sickle-cell)是一组通常由双亲遗传而来的血液疾病,是由于遗传了制造血红蛋白的一个不良基因的复制而引起的。症状包括剧烈的疼痛,患者的预期寿命只有53年。在美国,每4000人中就有1人患有此病,几乎所有人都是非洲裔美国人。
那么,这种疾病是如何成为 CRISPR 的第一个成功案例 的呢?生物学的一个偶然的事实是答案的一部分。我们的身体隐藏着另一种制造血红蛋白的方式,当我们出生时,血红蛋白就会关闭。研究人员发现,一个简单的DNA编辑从骨髓细胞可以重新启动它。
许多CRISPR疗法正在试验中,但在2022年,总部位于波士顿的Vertex Pharmaceuticals率先将一种疗法提交监管机构批准。那是针对镰状细胞病的。在他们的骨髓被编辑后,几乎所有自愿参加试验的患者都没有痛苦。
虽然这是一个好消息,但是基因编辑治疗的预期价格是200到300万美元。Vertex公司目前还没有计划在镰状细胞病最常见的非洲提供这种药物,尽管在那里这种病导致许多儿童的死亡。
公司表示,这是因为治疗方案太复杂了。这需要住院治疗;医生取出骨髓,编辑细胞,然后将它们移植回去。对于仍在努力满足最基本卫生需求的国家,这一程序仍然过于苛刻。因此,更简单、更便宜的CRISPR方法可能会成为科学家下一个主攻的目标。
什么是CRISPR ?1987年日本科学家在大肠杆菌的基因组发现有特别的规律序列,某一小段DNA会一直重复,重复片段之间又有相等长的间隔,此序列称为 CRISPR (clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats)。它是存在于细菌中的一种基因,该类基因组中含有曾经攻击过该细菌的病毒的基因片段。细菌透过这些基因片段来侦测并抵抗相同病毒的攻击,并摧毁其DNA。这类基因组是细菌免疫系统的关键组成部分。透过这些基因组,人类可以准确且有效地编辑生命体内的部分基因,也就是CRISPR/Cas9基因编辑技术。 |
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