FDA 药物要第几期才可以上市？

莺歌燕舞

我有看到这个答案

新药研发进入第 3 阶段意味着什么？

因为最近在研究CarT 的审核过程，比如诺华的Approval History
Kymriah (tisagenlecleucel) FDA Approval History - Drugs.com
他好像从2014 年已经开始Apply FDA 了。而在2017年就成功获批上市了。

但看到他好像还是在Phase 2??
Tisagenlecleucel - Novartis/University of Pennsylvania

而强生公司最近合作的CarT B38M

https://www.jnj.com/media-center/press-releases/janssen-announces-initiation-of-phase-1b-2-clinical-development-program-evaluating-jnj-68284528-car-t-cells-for-the-treatment-of-multiple-myeloma

说自己是在Phase 1b/2 这是什麽意思？ 距离上市要多久呢？谢谢

原文地址：https://www.zhihu.com/question/284414360

同花顺

全面解析美国FDA注册
美国FDA作为产品进入美国市场的“通行证”，很多老板都有这样的疑问：哪些产品需要做FDA注册？该怎么注册美国FDA？本篇将全面解析美国FDA注册。
一）什么是美国FDA？
FDA是美国食品药品监督管理局（Foodand Drug Administration）的简称。
FDA 的职责是确保美国本国生产或进口的食品、化妆品、药物、生物制剂、设备和放射产品的安全，通过FDA认证的食品、化妆品和医疗器械对人体是确保安全而有效的。在美国等近百个国家，只有通过了FDA认可的材料、器械和技术才能进行商业化临床应用。
美国FDA注册涵盖了化妆品、食品、医疗器械、药品、激光等产品进行注册。
二）为什么要注册美国FDA？
很多人都有这样的困惑：产品做FDA注册到底有什么用？我注册了就能将产品顺利出口到美国吗？
1）FDA的“信赖”效应
获得被世界卫生组织认定为最高安全规范的FDA认证，意味着你的产品大大提升消费者对产品的信赖度，将有效提升企业的信誉度和品牌形象。
2）美国市场的“通行证”
产品抵运美国口岸时，会逐批抽查，抽查样品合格才可放行；如果不合格，FDA有权对生产厂家进行视察、有权对违法者提出起诉，还可以进行“自动扣留”。而做了FDA认证就能顺利进入美国市场售卖。
3）许多企业招投标的硬性要求
美国FDA作为全球公认的产品安全认证，许多甲方在招投标时，都会硬性要求乙方产品必须做了美国FDA注册，尤其是进出口贸易企业。
4）提升中国企业出口竞争力
目前，越来越多的中国企业对美国FDA认证足够重视，因为这些企业相信：通过美国FDA认证的食品、产品、化妆品和医疗器械等产品，被全球公认为是最安全和最有信誉的。
因此，不管企业是将产品出口到美国还是用作国内宣传，注册美国FDA都是很好的选择，也是入市的要求。
三）哪些产品需要做FDA注册？
根据规定，食品、药品（包括兽药）、医疗器械、食品添加剂、化妆品、动物食品及药品、酒精含量低于7%的葡萄酒饮料以及激光等电子产品都必须经过FDA检验证明安全后，方可在市场上销售。
1）美国化妆品FDA注册怎么做
2）食品接触类产品FDA注册
3）激光产品FDA注册
4）药品企业FDA注册
5）医疗器械FDA注册
除以上列举的5大类产品外，其他产品也需要做美国FDA注册，如有任何疑问欢迎随时

卡卡

一般90%是要三期，少部分二期临床效果特别好，病人迫切需要的，二期后就上市

长长的路

一、上市前分三期：
美国新药上市过程：

第一步：临床前试验阶段——Pre-Clinical

临床前试验一般是在动物身上进行，比如：小白鼠、猪、猴子等，一般耗时3-5年，或者更长；

第二步：研究性新药申请——IND，Investigational New Drug

如果临床前阶段在动物身上的试验取得了较好的结果，可以File IND，也就是提出研究性新药申请；

第三步：I期（1期）临床试验——Phase I

IND获得通过后，将进入I期临床试验阶段，允许小范围的人群试验，一般20-80人不等，参与试验的人由申请公司自行招募，耗时1年左右；

第四步：II期（2期）临床试验——Phase II

如果I期试验结果比较好，可直接进入II期临床，测试人数进一步扩大，一般100-300人不等，耗时1-2年；

第五步：特殊评估协议——SPA，Special Protocol Assessment

临床II期阶段结束后，要进行一个特殊评估协议—SPA，这是FDA的一个声明，用来明确III期临床的设计、试验结束时间点、以及其他因素；

第六步：III期（3期）临床试验——Phase III

III期临床通常试验范围会进一步扩大，招募试验人数要达到1000-3000人，通常耗时1-4年，一个比较好的III期结果，会增大FDA批准的可能性。如果试验结果比较满意，公司要向FDA递交新药申请NDA(New Drug Application)或生物制品许可申请BLA(biologics License application)；

第七步：新药申请——NDA

向FDA递交NDA以期新药在美国进行商业化销售，NDA通常几百到几千页，FDA会在60日内答复，或同意，或拒绝；

第八步：FAD审查——处方药申报者付费法案PDUFA

以最终确定是否可以商业化应用，一般耗时1-2年，当然了，可以交钱来提高优先级，缩短审查时间到6-12个月。

***PDUFA日期指FDA对新药申请（NDA/BLA）的目标批准日期，通常自收到申报日起10个月，获得优先评审的缩短至6个月。

至此，如果FDA Review通过的话，新药就可以在美国上市出售了，也就是从idea出来到product出来，最快也要6.5年也就是6年半的时间
二、上市后
Ⅳ期临床试验
　　IV期临床试验为新药上市后由申请人进行的应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应、评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。
　　IV期临床试验技术特点：
　　① Ⅳ期临床试验为上市后开放试验，不要求设对照组，但也不排除根据需要对某些适应症或某些试验对象进行小样 本随机对照试验。
　　② Ⅳ期临床试验病例数按SDA规定，要求>2000例。
　　③ Ⅳ期临床试验虽为开放试验，但有关病例入选标准、排除标准、退出标准、疗效评价标准、不良反应评价标准、判定疗效与不良反应的各项观察指标等都可参考Ⅱ期临床试验的设计要求。

长长的路

一期安全性实验，二期ab药效适应症少量患者实验，三期大量患者实验，其中代谢类疾病招募患者可能成千上万，一般疾病近一千，三期后，可上市，四期市场观察

检验医师

一般phase 3;
部分情况下 Phase 2 for breakthrough drugs;
极其罕见的案例： Phase 1 for severe orphan drugs