基因疗法（基因编辑）会像计算机科学一样下一个人类历史上的转折点吗？

二维码

基因编辑面临的真正挑战是让足够的基因编辑工具进入正确的细胞。第二个挑战是不要因为脱靶效应使细胞受到更大伤害，或者产生更糟糕的癌变。目前，高效率地进行DNA修复，基因靶向或敲除不再是巨大的挑战。因此，最适合治疗的疾病是可以在体外完成细胞操作，经过基因编辑后检查细胞的完整性，检查细胞的质量，然后将细胞输注回患者。治疗肿瘤的基因编辑CAR-T细胞最容易获得，其次是血液病，但后者需要操纵骨髓干细胞和免疫缺陷的能力。眼部疾病也可以用基因编辑治疗，但需要很好地掌握基因编辑工具的潜在脱靶效应。最后，肝脏在体内是较容易靶向的器官，有助于治疗一系列代谢疾病。

参考阅读：
http://mp.weixin.qq.com/s/H3RqVzIK7x1Tx8Quc0Gu5g
http://mp.weixin.qq.com/s/iJ52ObGFb_ph_tBUvhgOTg

另 对于近几届高中生来说 如果对于这方面有兴趣 是否应该抓住这个机遇和浪潮呢
原文地址：https://www.zhihu.com/question/65262544

检验医师

首先纠正一个概念，基因疗法这个词同以前的基因治疗（gene therapy）太接近了，特别容易引起误解，最好直接使用基因编辑（gene editing）这个说法, 如此才不会引起歧义。

我恰好使用过TALEN和CRISPR这两种基因编辑工具。其中使用TALEN进行过基因功能研究，CRISPR则是研究其脱靶效应。

我同意提问人的两个挑战的评论。靶向性治疗现在还没有突破性进展，脱靶效应也没有彻底弄清其机制并可以完全避免。
但是基因编辑的确为人类的上帝之手提供了更加方便的工具，随着研究的深入，人类必然具备精确改造自身基因的能力。至于其中的伦理学问题，那就是另外一个故事了。
这当然是人类历史上的一个转折。
我判断基因编辑应用会赋予人类对抗疾病特别是癌症更强的能力，但在可预见近期难以大规模使用，充其量使用于个性化治疗（personalized medicine)。从这个角度上来，基因编辑在应用程度上难以与计算机科学想媲美。

至于高中生，我刚进入大学读生物技术时，大家都在说21世纪是生物学的世纪。可现在我入行都十六年了，咋就没真切感受到呢？
所以更别论生物中一项前沿技术了。

同花顺

在真正实际的应用并证明长期有效的结果出来之前，还是谨慎为好。10-20年以后再下定论吧

清风寡欲

是的。不过不要将它和计算机科学分开看……⊙_⊙

长长的路

在现有技术没有跨越性突破的情况下，我觉得不可能。不知道张峰欧巴是不是有不同意见~
然后保持队列
高中生，记住: 生物是个坑……

上个月在office里还坐在我旁边的一个高中小弟，他去年高中毕业后进了现在的实验室体验了一年，觉得自己真的喜欢生物，月底要带着不错奖学金去Camb读本科继续学这个。我问他为什么不去牛津，他说牛津没有剑桥漂亮……
ps  最新世界大学排名
no1.oxf
no2.camb
像这个弟弟这样的可以去学

清风寡欲

泻药，没有仔细研究，不过感觉有希望，类似于干细胞治疗。。。。
至于高中生，记住：生物是个坑。