细胞制品纳入药品管理结束“鸡同鸭讲”局面

幸福侠侣

干细胞治疗、免疫细胞治疗和基因编辑等理论技术和临床医疗探索研究的发展及日益完善，为一些重大及难治性疾病提供了新的思路和治疗方法。长期以来，我国细胞治疗临床研究监管滞后、相关标准缺失，到目前为止，除造血干细胞外尚无任何其他细胞治疗技术或产品获准临床应用。

2016年12月16日，国家食品药品监督管理总局药品审评中心对外发布了关于《细胞制品研究与评价技术指导原则》（征求意见稿）的通知，根据征求意见稿，细胞制品未来将按药品评审程序进行注册和监管。该原则结束了长期以来细胞治疗到底是药品还是临床技术的争论，为细胞治疗产业健康规范发展带来了新的机遇。

首先，指导原则明确了大方向，无论自体还是异体细胞，干细胞还是免疫细胞，无论是诱导分化还是基因修饰的细胞，无论游离的或是与辅助材料结合的细胞，除生殖细胞及其相关干细胞外，只要经过体外培养和操作制成的活细胞产品，均按照药品进行注册和监管，结束了“放开细胞治疗技术”等不切实际的期待，避免了对产业政策走向的误读、误判和误导。

第二，指导原则有机地将细胞制品纳入了现有药品评价体系，文本起草严谨而专业，显然建立在对细胞制品和药品深刻理解基础上，基本上涵盖了安全性、有效性及质量可控性方面的重大关切问题，对伦理、知情权、非预期变化应对、风险管控等给予了充分关注。同时，突出了细胞治疗产品种类繁多，其治疗原理、体内生物学行为、临床应用的利弊存在巨大差别和不确定性，及与小分子药物、大分子生物药物和医疗器械之间的不同，遵循“具体情况具体分析”原则保留了一定灵活处理的空间，结束了过往细胞学家与药审专家“鸡同鸭讲”、各说各话的局面。

第三，指导原则从客观上提高了准入门槛，药品开发将会是细胞治疗技术临床转化的唯一出口，可预期未来内细胞治疗技术成为生物医药行业的一个细分领域，而非一个独立的行业。在这个框架下产业回到同一起跑线上公平竞争，但是细胞制品开发过程中占用大量资源，风险巨大，迫使企业在进行战略决策时将更加谨慎，不可心存一丝侥幸，需要踏踏实实走好每一步，从而避免了一些企业急功近利的投机行为。

第四，指导原则的实施将结束细胞学家与临床医师主导“细胞行业”的时代，在新药创制框架下建立起统一的规范和标准，促进社会各专业分工合作，提高执业药师与工程技术人员的话语权，促进熟悉药物开发和细胞技术的综合型人才培养与引进，共同突破细胞制品临床转化的技术瓶颈。

第五，指导原则将会是细胞制品评审的一个基本原则，虽充分考虑了专业性与合理性，但细胞治疗产品涉及范围广，同时具有个性化要求，一些灵活性条款落实在具体操作上会让人十分茫然，客观上也对药审专家自身提出了巨大的挑战；同时业内人士担忧，在当前形势下药审专家在执行上只会从严，有意无意中延缓细胞制品开发进程。

另据食药监局官网的数据显示，自2003年以来，国家药审中心共受理了27项细胞制品临床申请，包括间充质干细胞、祖细胞、树突状细胞、细胞因子诱导杀伤细胞、细胞毒T淋巴细胞等，迄今为止，这些细胞制品多在不同阶段夭折，尚无一种细胞制品获准上市。（作者系中国生物工程学会理事）

来源：中国科学报/张磊