干细胞治疗领域市场概况梳理

检验之星

21世纪是生命科学大发展的世纪，干细胞研究促进了再生医学的发展，这是继药物治疗、手术治疗之后的又一场医疗革命。

-- 2009年11月3日.温家宝总理发表《让科技引领中国可持续发展》讲话

细胞治疗作为有可能完全治愈癌症的新方法，收到各路资本的竞相追捧。国外大的医药企业通过投资、并购以及强强联合来巩固自己再该行业的优势地位。国内上市公司也通过投资、并购来进入细胞治疗市场，以分的一杯羹，代表公司有姚记扑克、新日恒力、北陆药业、香雪制药等。本文中对细胞治疗领域中的干细胞治疗板块市场概况做以梳理。

细胞治疗路线图

1. 干细胞疗法引领再生医学革命

根据2010年干细胞年鉴，干细胞规模每年平均以34%复合增长率增长，未来20年内，干细胞全球市场规模有望达到4000亿美元。

干细胞治疗就是把健康的干细胞移植或经静脉注射到病人或自己体内，以达到修复病变细胞或重建功能正常的细胞和组织的目的。干细胞疗法就像给机体注入新的活力，从而从根本上治疗疾病。

一直以来，干细胞治疗方法都被寄予厚望，科学家们期望能够利用干细胞疗法为遭受疾病和伤痛折磨的病人带来实质性获益。干细胞疗法在心血管性疾病、糖尿病、帕金森氏综合征、老年痴呆症、肝硬化、关节疾病、白血病等多种疾病均被证明有显著疗效，各国纷纷将干细胞研究及应用列为国家重点发展的产业。

骨髓移植可以为病人重建造血系统和免疫系统，其它类型的干细胞移植也可以为疾病治疗带来显著效果，特别是胚胎干细胞（ESC）和多能诱导干细胞（iPSC），研究人员对这两类干细胞在多种疾病的治疗方面都持高度乐观态度。而间充质干细胞MSCs被认为是组织修复的理想“种子”，这也被越来越多的国家所重视。

干细胞治疗的优势：

（1）安全：低毒性（或无毒性）；

（2）在尚未完全了解疾病发病的确切机理前也可以应用；

（3）治疗材料来源充足；

（4）治疗范围广阔；

（5）是最好的免疫治疗和基因治疗载体；

（6）传统疗法认为是“不治之症”的疾病，又有了新的疗法和新的希望。

干细胞移植治疗疾病的原理：

替代和修复死亡和受损伤的细胞

激活休眠和处于抑制状态的细胞

旁分泌作用（分泌神经营养因子、抗凋亡因子等）

免疫调控机制

促进细胞间电能力、电传导的恢复（如间充质干细胞分泌连接蛋白帮助细胞间连接、促进离子通道的开放等）

2. 干细胞治疗的产业模式

干细胞治疗行业的产业链包括上游的干细胞存储、中游的干细胞技术研发以及下游的干细胞诊疗。细胞存储又称之为“细胞银行”，是细胞治疗行业最基础、最前端的业务，更是细胞治疗行业的资源库，现在各个公司争相布局细胞存储，以抢占行业的资源先机。细胞治疗产业链的下游--细胞治疗，实施主体为三甲医院；开展下游产业的模式一般有两种：一种为三甲医院自行开展次业务，另一种为三甲医院和企业合作，企业提供技术服务和技术支持，医院提供临床平台进而实施治疗行为。

3. 干细胞研发迅猛，国际多款干细胞药物获批上市

国际上已有多个干细胞产品上市，其中韩国3个，美国2个，比利时1个，澳大利亚1个，加拿大1个，意大利1个，详见下表：

注：1. LSCD：一种罕见的眼部疾病，它可导至失明。2. Chiesi 的 Holoclar已经被欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药的资格。

4. 10年的时间，我国干细胞新药临床批件为0

现在国际上已经获批的干细胞产品有9个，而我国至今没有1个干细胞产品获批上市。据了解，早在2004年12月，我国第一个干细胞创新药物--中国医学科学院基础医学研究所研发申报的“骨髓原始间充质干细胞”，就拿到了国家药监局(CFDA)颁发的一期临床试验批件；2006年4月，该药物获二期临床试验批件；2008年9月，该药物的三期临床批件提交到CFDA，但是至今没有了下文。

除2005、2006年有另外两个干细胞药物拿到临床试验批件之外，10年来国内申报的其它干细胞药物都没有一个获得临床批件。这不禁让我们反思，我国的干细胞产业为何处于“病态”？干细胞治疗市场的上、中、下游都受制于政策、法规，尤其是 2012 年之后卫生部对干细胞治疗的叫停，使整个产业处于停滞状态。

5. 中国干细胞产业将步入高速发展

干细胞医疗技术被《科学》、《自然》等杂志评为二十一世纪生物科学领域最具发展前景的技术，是攻克各种传统医学力所不及的重大疾病的一种全新医疗技术。

中国干细胞治疗政策正在逐步放开，2009年3月我国是继英国、美国之后第三个宣布干细胞治疗作为三类医疗技术合法化的国家。2015年5月，国务院发布《关于取消非行政许可审批事项的决定》，其中包括取消造血干细胞移植的审批项目。2015年7月，国家卫计委和CFDA制定了《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》，并于8月共同发布中国第一条干细胞行业的法规《干细胞临床研究管理办法（试行）》。2015年11月，“干细胞及转化研究”列入国家重点研发计划试点专项。2016年3月，精准医疗正式纳入“十三五”规划，以及国家卫计委和CFDA联合发布《成立国家干细胞临床研究管理工作领导小组》并公布小组名单。

这些政策的不断出台为干细胞产业的发展亮起了信号灯并推动干细胞产业的健康发展。我们确信，随着精准医疗以及医改政策的推行，中国干细胞产业将步入高速发展阶段。

来源：转化医学网