精准医疗金矿挖掘时机与节奏之一

千姿百态

2015年1月20日，在美国政府一年一度的总统国情咨文会场，人们被摆放在讲台左侧的一个精致的彩色双螺旋模型所吸引，在人们疑问之余，精准医疗这一概念被奥巴马总统推上了时代的舞台。

精准医疗（Precision Medicine）是以个体化医疗为基础、随着基因组测序技术快速进步以及生物信息与大数据科学的交叉应用而发展起来的新型医学概念与医疗模式。其本质是通过基因组、蛋白质组等组学技术和医学前沿技术，对于大样本人群与特定疾病类型进行生物标记物的分析与鉴定、验证与应用，从而精确寻找到疾病的原因和治疗的靶点，并对一种疾病不同状态和过程进行精确分类，最终实现对于疾病和特定患者进行个性化精准治疗的目的，提高疾病诊治与预防的效益。

2015年“精准医疗”概念的提出顺应了人类基因组学的飞速发展，同时有其内在必然性，1990年2月“人类基因组计划”正式启动，美、英、法、德、日以及中国科学家共同参与了这一预算达数十亿美元的计划，2008年，二代测序技术NGS的出现和推广，全基因组测序成本价格以超摩尔定律下降，目前人类全基因组测序成本已经低于1000美金，使得基因测序进入临床成为可能。

美国精准医疗主要投资项目：

2016年，美国财政预算计划拨付给美国国立卫生研究院（NIH）、美国食品药品监督管理局（FDA）、美国国家医疗信息技术协调办公室(ONC) 等机构共2亿1千5百万美元用于资助科学研究、创新发展。具体项目如下：

• 资助NIH 1亿3千万，用于百万人群规模的医疗研究，以促进对健康和疾病的认识；同时为形成数据共享机制打下基础；
• 资助美国癌症研究中心 (NCI) 7千万美元用于肿瘤基因组学研究，开发更加有效的肿瘤治疗方法；
• 资助FDA 1千万美元用于获取新的专利和推进高质量数据库的开发，以保证监管机构在精准医疗和公共医疗保健方面的研究需求。
• 资助ONC 5百万美元用于制定一系列的标准和要求，以保护隐私和跨系统数据交换安全。
  
  
  

美国精准医疗的宗旨：

• 更好的了解癌症：NCI将设计更快更有效的癌症检测手段，以个性化癌症治疗为基础，扩大临床癌症试验，进行癌症探索，并在全国范围内建立“癌症知识网络”，及时分享创新技术，推动科学的发展。
• 鼓励国民自愿参与：NIH与其他机构和相关公司合作，发动100万甚至更多的美国人自愿参与到“精准医疗”项目中来。这个雄心勃勃的项目将充分利用现有的创新研究模式，鼓励多个学科的科学家共同参与，运用创造性思维，产生最新的见解。ONC将发布操作标准和要求，确保患者、医生、社区直接数据能安全交换。
• 全面保护个人隐私：为保护个人隐私，白宫将与HHS及其他联邦机构一起出台一项与多方利益相关的政策法案。该法案将征求病人、生物伦理学家、人权维护者、技术专家多方意见，从而解决精准医疗计划中涉及个人隐私和数据安全的法律和技术问题。
• 推动现代化管理：审查现行的管理方案，以确定其是否适用于这一新的研究和管理模式的发展。FDA将开发评估高通量测序技术的新方法，有助于促进基因测序技术的创新，并揭示哪些基因突变会影响病情，同时确保检测准确可靠。
• 号召各方共同努力：奥巴马政府将加强现有的研究团队、病人群体及私营企业的合作，扩大癌症基因组研究所需要的基础设施及形成百万志愿者队伍，政府将号召各方面的研究人员共同努力。政府会仔细考虑精准医疗的各方面，包括规范的监管制度以确保志愿者有权访问自己的健康数据，获得安全准确的分析服务。除了治疗疾病，还能进行个人和家庭的健康管理。
  
  

目前国内对于精准医学的研究主要集中在两个方面，第一是建立在大数据和全面医学基础上的临床流行病学研究，例如，建立健康人体和疾病群体的数据库，通过大数据的集成分析，得出致病因素；第二是关于物理学、信息科学、医学和生命科学等领域研究成果转化为临床实用技术的研究。

• 2015年2月，习近平总书记批示科技部和国家卫生计生委，要求国家成立中国精准医疗战略专家组，共19位专家组成了国家精准医疗战略专家委员会。
• 2015年3月11日，科技部召开国家首次精准医学战略专家会议，有消息说在2030年前政府将在精准医疗领域投入600亿元，其中中央财政支付200亿元，企业和地方财政配套400亿元（后此消息被辟谣）。
• 2015年12月11日，“中国个体化用药-精准医学科学产业联盟“在上海正式成立，标志着我国首个精准医疗领域的产学研一体化联盟正式组建。
• 2016年1月，“中国人群精准医学研究计划”启动，计划在4年内完成4000志愿者的DNA样本和多种表现型数据的采集，并对于其中2000人进行深入的精准医学研究，包括全基因组序列分析，建立基因组健康档案，针对一些重要慢性病的遗传信号开展疾病风险和药物反应的预警和干预研究。
  
  

另外，国内二级市场上的相关公司消息不断，第一支二级市场公募精准医疗主题基金－汇添富精准医疗基金于2016年1月募集完成开始运作，中国的精准医疗市场大幕拉开......

来源：医药马今