2015细胞治疗行业动态大盘点

检验之星

导语：肿瘤免疫治疗被称为继手术、放疗、化疗以及靶向治疗后第五种疗法。未来5年肿瘤免疫治疗领域，单药销售规模均有望突破100亿元，免疫检验点单抗2020年销售规模有望突破70亿元。近几年比较火热的细胞免疫疗法有：DC细胞、CIK细胞、NK细胞、CTL细胞、CAR-T疗法以及TCR疗法。资本的注入缘于肿瘤免疫治疗的市场前景，瑞银公司在去年中期的一篇研究报告中预测，肿瘤免疫治疗有望带来250亿美元以上的市场机遇，或是肿瘤治疗领域的下一座金矿。那么，15年细胞治疗行业又有哪些新的政策出台呢？15年细胞治疗行业的动态怎样呢？

政 策 推 动

1. 干细胞与转化医学实施方案征求意见稿
2月26日，国家科技部发布《国家重点研发计划干细胞与转化医学重点专项实施方案（征求意见稿）》。科技部将会同有关部门，启动国家重点研发计划“干细胞与转化医学”重点专项试点工作，加强干细胞基础与转化方面的投入与布局。

2. 关于取消非行政许可审批事项的决定
5月国务院发布《关于取消非行政许可审批事项的决定》，取消第三类医疗技术临床应用准入审批，取消的审批项目包括原来由国家卫计委负责的造血干细胞移植、基因芯片诊断、免疫细胞治疗等第三类医疗技术临床应用准入审批。

3. 干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）
7月31日，国家卫生计生委与食品药品监管总局根据《干细胞临床研究管理办法（试行）》，共同组织制定了《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》，被认为是这一产业终于开始市场化的信号。

4. 干细胞监管政策落地
国家卫计委、国家食药监局8月21日联合发布《干细胞临床研究管理办法》，规范干细胞临床研究的机构资质和条件，明令禁止发布干细胞临床研究广告，限定多项措施保护受试患者的权益。根据2010年干细胞年鉴，干细胞规模每年平均以34%复合增长率增长，未来20年内，干细胞全球市场规模有望达到4000亿美元。

5. 关于开展干细胞临床研究机构备案工作的通知
12月1日，国家卫计委发布《关于开展干细胞临床研究机构备案工作的通知 》。通知中提到：为推动《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》贯彻落实，加强对干细胞临床研究机构管理，切实落实干细胞临床研究机构的主体责任，确保符合条件的医疗机构规范地开展干细胞临床研究，促进干细胞临床研究健康发展，国家卫生计生委和食品药品监管总局将加快干细胞临床研究机构备案工作。

6. 精准医疗或纳入”十三五“计划
目前我国正在制定“精准医疗”战略规划，这一规划或将被纳入到“十三五”重大科技专项。随着精准医疗领域的快速发展以及全球肿瘤发病率上升，精准医疗越来越受市场关注。其中，细胞免疫疗法作为肿瘤精准医疗领域的一个重要突破口，相关产业有望迎来快速发展机遇。

7. 国家重点研发计划拟试点6个重点专项，干细胞及转化研究在列
为推进国家重点研发计划实施，科技部与相关部门经多次沟通协商，达成原则一致，拟启动干细胞及转化研究等6个重点专项进行试点。

行 业 动 态

1. 上海筹建最大干细胞医院并试水干细胞标准化、临床化、产业化
上海正在着手筹建全球最大的干细胞医院，目前选址已经确定位于上海市嘉定区，计划于2016年开工。上海交通大学附属瑞金医院北院、江苏省血液研究所等血液病治疗的权威医疗机构，都已与中国干细胞集团签订了框架协议，将为医院建设提供技术支持。

年初，上海干细胞产业界传来重大消息，以骨髓间充质干细胞治疗心力衰竭（863项目）、视网膜前体细胞治疗帕金森氏病（973项目）、脂肪间充质血管成分治疗骨关节炎（国际合作项目）三个重大科研项目获得重大进展。以此三个项目为依托，《上海张江国家自主创新示范区干细胞转化医学产业基地项目》，投入总建设经费2.55亿，打造干细胞上中下游产业集群。

2. 汉氏联合挂牌
12月11日，北京汉氏联合生物技术股份有限公司在全国中小企业股份转让系统（即新三板）成功挂牌，股票简称“汉氏联合”，证券代码834909。汉氏联合成功挂牌，将证券交易市场干细胞概念股的整体科技水平提升到了一个新的高度。

3. 全球干细胞和再生医学领域首个专项奖项
12月12日，国际权威学术期刊美国《科学》杂志与北大博雅控股集团在京联合发起设立“博雅•科学干细胞与再生医学杰出贡献奖”，旨在鼓励全球生命科技领域尤其是干细胞和再生医学领域的技术与应用创新。据介绍，该奖项是第一个由中国企业与国际科学界具有高度影响力的机构共同设立的全球性奖项。

4. 欧洲最大癌症中心首次签约中国细胞治疗公司——开展免疫治疗
9月，法国InstituteGustaveRoussy(IGR)癌症中心签约杭州比昂生物科技有限公司。此次签约代表中国的细胞治疗领域获得了国际上的认可，同时也是国际医疗领域领先合作模式的一个里程碑事件。

5. 2015年国内主要省市免疫细胞治疗收费标准（18省市）制定
随着2015年新的医改政策即将的实施。各地区也分别制定生物治疗收费的相关标准，见下表：

6. 英国与瑞典将临床试验胎儿注入干细胞疗法
10月12日，BBC NEWS报告： 2016 年 1 月起，英国和瑞典将开始一项干细胞疗法临床试验，而且还是将胎儿干细胞用在胎儿身上。这项临床试验将由瑞典卡罗琳医学院（Karolinska Institute）主导，于英国最大儿科医学中心大欧蒙街医院（Great Ormond Street Hospital）进行，使用的胎儿干细胞，将来自于人工流产胎儿，而治疗的目标是先天性疾病成骨不全症、俗称“玻璃娃娃”的患者。

7. 全球首次子宫中干细胞疗法临床试验即将开展
典卡罗林斯卡研究所的Cecilia Gotherstrom表示，“首次在子宫中利用干细胞开展的临床实验”涉及整个欧洲。Gotherstrom和同事将向约20周大的胎儿注射含有未变异胶原基因拷贝的基质干细胞。这些干细胞来自生命已终结胎儿的肝脏。一旦被注射进受体，干细胞便会分裂并且被纳入到骨头中。此时，干细胞产生的胶原能帮助增强正在发育的骨头，并修复任何骨折。从明年1月开始，研究人员打算治疗患有脆骨病的15个胎儿和15名婴儿。

8. 我国首个口腔干细胞库、首个CTC中心以及活化自体淋巴细胞疗法落成、内地首个细胞库落成、新生细胞抗衰术全球首发
4月，立迪-明策合作成立了中国第一家CTC联合实验室。北京龙宝科技发展有限公司与日本Lymphotec公司签约，这标志着活化自体淋巴细胞疗法将正式落户中国。7月15日，南京医科大学友谊整形外科医院新生细胞抗衰实验室揭牌，新生细胞抗衰术”在此次新闻发布会上首次亮相。7月23日，内地首个综合细胞库深圳正式挂牌。7月25日，我国首个口腔干细胞库落成典礼在京举行，该干细胞库是世界上首个通过GMP认证的口腔干细胞库。

9. Juno在CAR-T的战略布局
5月，CAR-T巨头Juno宣布以8000万美元的总价收购德国生物医药公司Stage Cell Therapeutics，布置细胞疗法的产业化；并与Fate医药公司达成战略合作协议，开发CAR-T疗法在血癌领域的研究。6月，Celgene预付1.5亿美元，并以高达93美元/每股的溢价收购了Juno公司910万股，共斥资10亿美元，并与其签署了全球合作协议，共同开发和商业化新的肿瘤免疫疗法，期望以这一方式入主全球化的癌症免疫治疗领域。此前，Juno公司还和MedImmune公司达成协议，将PD-L1和CAR-T两大肿瘤免疫疗法联合起来。

10. 诺华CAR-T细胞疗法CTL019在2期r/r ALL临床试验中获得93%的完全应答率
第56届美国血液学会年会（ASH）于12月6日-9日在美国旧金山举行。近日，诺华（Novartis）在会上公布了深受业界期待的CAR-T免疫疗法CTL019的最新临床数据，在这些研究中，CTL019在某些类型淋巴细胞白血病表现出了巨大的治疗潜力。此次公布的一项长期儿科研究中，39例复发/难治（r/r）急性淋巴细胞白血病（ALL）儿科患者接受了CTL019的治疗，数据显示，有36例患者经历了完全缓解（CR），比例高达92%（n=36/39）。

11. NK细胞治疗公司NantKwest上市，再度引爆细胞治疗市场
7月27日，NantKwest 在美国纳斯达克上市，再度引爆肿瘤免疫治疗的投资热情。这个以NK细胞为核心技术平台的免疫治疗公司只有11个员工，目前所有产品均在临床前、临床I/II 期的公司，上市首日涨幅40%，市值达到27亿美元，在细胞治疗领域仅次于同类型的Juno。

12. 默沙东与 Plexxikon、MD携手打造肿瘤免疫组合疗法
5月，默沙东公司和Plexxikon公司宣布双方将联手进行肿瘤免疫组合疗法的研究。8月，与美国最大的癌症治疗中心——MD安德森癌症中心达成一项战略性临床研究合作，调查默沙东PD-1免疫疗法Keytruda（pembrolizumab）联合其他药物（如化疗、放疗和/或新型抗肿瘤药物）治疗实体瘤的的临床潜力。

13. CAR-T疗法投入生产！Cellectis股票应声大涨
11月，Cellectis公司在GMP条件下，完成了通用性CAR-T疗法的3个生产批。该新闻直接导至巴黎交易所的Cellectis股票上涨20%。这充分强调工业化生产在接下来的肿瘤免疫竞争中发挥着重要作用。

14. 辉瑞和施维雅抢购Cellectis细胞疗法UCART19
11月19，Cellectis表示，施维雅已提前行使选择权，将收购UCART19的全球独家权利，该CAR-T细胞疗法即将进入I期临床试验，用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）和急性淋巴细胞白血病（ALL）的潜在治疗。另一方面，辉瑞与施维雅也达成了一项独家全球授权及合作协议，双方将合作开发及商业化UCART19。

15. 免疫治疗技术发展迅猛，美国前总统卡特为PD-1代言
4月8日美国诞生了首个免疫疗法股票指数。同月18日，美国癌症研究协会年会AACR召开，使得免疫细胞治疗作为全新的抗肿瘤疗法引起了全球医学界的关注。默沙东在会议上公布PD-1免疫疗法Keytruda（pembrolizumab）用于晚期黑色素瘤一线治疗的最新数据，成为细胞治疗领域的新赢家。12月份美国前总统卡特发表声明说自己脑中的黑色素瘤细胞消失了，这无形中为默沙东的PD-1代言。

16. 2015年医药界的诺贝尔奖——美国盖伦奖揭晓，免疫疗法大放异彩
盖伦奖（Prix Galien Award）被公认为制药和生物医疗行业的最高荣誉，旨在褒奖医疗、科学在研究与创新领域所取得的卓越贡献，被誉为“医药界的诺贝尔奖”。OPDIVO (nivolumab)&KEYTRUDA (pembrolizumab)获得今年的最佳生物技术产品奖，当然这两者都是肿瘤免疫治疗产品的翘楚。

17. 3亿6千万！礼来联手BioNTech发力肿瘤免疫疗法市场
礼来已经和德国生物技术公司BioNTech公司达成了合作协议，共同开发新型肿瘤疗法。BioNTech开发的TCR疗法直接从患者样本中取得T细胞克隆，有望能够最大限度降低此类疗法的副作用风险，而这一过程所需的时间仅11天。

18. 新日恒力15.66亿成功并购博雅干细胞——钢丝上的干细胞
11月24日下午，新日恒力与博雅干细胞联合在京宣布重大资产重组：新日恒力以现金15.66亿元人民币并购博雅干细胞80%的股份，正式进入生物医药和大健康领域。

19. 安斯泰来7亿6千万美元打造自身免疫病新企业Kanyos
6月，日本的制药巨头安斯泰来公司宣布和瑞士的生物技术公司Anokion携手打造一家致力于研究自身免疫疾病的新公司Kanyos Bio，投资高达7亿6千万美元之多。11月，又以3亿7千9百万美元的价格收购干细胞疗法公司Ocata Therapeutics。

20. NIH斥资4820万美元建立祖细胞转化医学研究联盟
11月，美国国立卫生研究院（NIH）宣布，他们将利用4000万美元在未来7年建立国家心肺血液研究所用于祖细胞转化医学领域联盟(PCTC)，同时利用额外820万美元组建协调中心用于管理该研究联盟的宣传和活动；该联盟建立的目的就是帮助开发治疗心血管、肺部及血液疾病的新型疗法。

21. Epic Science冲刺单细胞液体活检技术
5月，Epic Science与Prostate Cancer Clinical Trial Consortium合作，使其技术可以在前列腺癌实验中使用；7月，该公司签署了一项协议，使其CTC即使可以在亚洲的美国实验室公司使用，以支持其临床实验；11月，Epic Science和宾夕法尼亚大学拉姆森癌症中心近日宣布进行合作，一起合作寻找循环肿瘤细胞的生物标记物。

22. 开能环保子公司开启强强联合，加码细胞免疫研究
开能环保控股子公司：5月，携手上海长征医院打造细胞临床研究中心；7月，与复旦大学附属中山医院签订《项目合作协议》，共同建立“中山原能细胞治疗中心”；8月，与海泰投资有限公司签署了《股权转让框架协议》，旨在建设大型免疫细胞存储基地，包括实验室、制备中心、自动化库等；12月21日，开能环保早间发布公告，公司控股子公司原能细胞科技集团有限公司于12 月17 日与明码（上海）生物科技有限公司签订了战略合作协议，双方将在基因检测、免疫抗衰老、细胞治疗及相关药物研究方面建立合作机制。

23. 合肥引进肿瘤免疫治疗技术、广东省赛莱拉成立干细胞学术委员会
6月26日，合肥易诺吉抗癌中心与日本先端医院签署战略合作协议，旨在将日本领先的树突状细胞（DC）肿瘤免疫治疗技术引入合肥。8月22日，广东省赛莱拉干细胞研究院学术委员会成立，国家精准医疗战略专家组负责人、中国工程院詹启敏院士出任学术委员会主任。

24. 赛诺菲与Evotec达成上亿合作
8月，法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）与Evotec公司进一步深化战略合作，将利用人类干细胞生产功能性人β细胞，进而开发β细胞替代疗法。此外，双方还将利用人β细胞开展高通量药物筛选，鉴定可激活β细胞的小分子药物或生物制剂，开发β细胞调节性新型糖尿病药物，这类药物有望减少或消除注射胰岛素的需求。

25. 康涅狄格州立大学和杰克逊实验室合建单细胞基因组研究中心
8月，康涅狄格州立大学和美国杰克逊实验室(Jackson Laboratory)宣布了一项合作协议来共同开发进行单细胞基因组学研究的中心，此研究中心价值770万美元。

26. 加拿大安大略省政府将在未来5年投资2500万加元支持干细胞研究
加拿大安大略省政府近日在多伦多宣布，该省将在未来5年投资2500万加元（1加元大约5元人民币）支持开发癌症、多发性硬化症和糖尿病等慢性疾病的新疗法。

27. 安科生物联手博生吉开展细胞免疫治疗
安科生物6月12日与博生吉医药科技（苏州）有限公司签订协议，双方将合作开展细胞免疫治疗。双方将成立一个新公司，新公司的主营业务为CAR-T细胞的研究开发、大规模制备和临床应用、NK细胞和CTL细胞的研究开发等。

28. 博雅牵手吴阶平医学基金会，资助干细胞治疗临床应用研究
5月23日，医学科技促进工作委员会与博雅干细胞集团等七家企业举行战略合作签约仪式，共同发展生物医药战略性新兴产业。会上，医学科技促进工作委员会设立《干细胞治疗技术临床转化与应用专项资助项目》—博雅干细胞集团与吴阶平医学基金会合作建立专项基金，重点资助干细胞治疗在不孕不育、妇科肿瘤等。

29. TCR-T 细胞治疗公司Adaptimmune IPO融资1.9亿美元
5月， 生物医药公司Adaptimmune进行了一项总额达到1亿9千万美元的IPO，并表示将利用此次募集的资金进行相关TCR疗法（T细胞受体疗法）的研究。

30. 麦迪舜医疗+哈佛大学，干细胞领域再布局
5月8日，香港麦迪舜医疗集团及国盛投资宣布委任布洛克里夫先生为两家公司的首席干细胞及再生医学投资官。这也标志着麦迪舜医疗继与美国梅奥医疗集团合作之后，再一次与哈佛大学干细胞研究所联手。

31. 干细胞治疗技术即将上市——心衰的救星
欧洲及美国上市公司Celyad 8月3日发布公告称，与香港上市公司麦迪舜医疗集团合作的干细胞项目C-Cure，已经完成三期临床试验最后一位病人的心脏注射步骤，临床试验将进入最后的数据整理和验证阶段，并将在2016年年中公布试验结果，并将获得欧盟药监局EMA的最终批准，实现产品全球上市。

15年，出台政策新规加快了干细胞的标准化、临床化以及产业化，同时促进了细胞治疗的标准化与产业化推广。此外，更多企业选择强强联合、融资并购以及注入更多资本来占领市场。细胞治疗领域是下一座金矿，16年这个行业发展会更加迅猛，竞争会更加激烈。

来源：转化医学网