基因测序企业山寨化生存 业界呼吁新监管机制

幸福侠侣

在今年2月国家食品药品监督管理总局（以下简称“食药监总局”）和国家卫生和计划生育委员会（以下简称“卫计委”）叫停国内基因测序的临床应用之前，基因测序一直处在监管的灰色地带。

目前国内做无创产前基因检测的三家最大机构——华大基因、贝瑞和康、湘雅医院的中南大学产前诊断中心均系采用Illumina的Hiseq基因测序仪，而该测序仪及其配套试剂尚未获得美国食品药品监督管理局（FDA）的认证。依照相关法规，该测序仪不能在中国进入临床。整个行业实际上多年来是集体“违规”。

但这并不妨碍该项技术在美国通过FDA之外的另外一个CLIA（临床实验室改进修正案）途径应用于临床。

中科院北京基因组研究所DNA序列测定技术研究开发中心常务副主任任任鲁风等多位业内人士在接受《中国经营报》记者采访时表示，国内CLIA实验室机制的缺失是国内众多基因测序企业不得不靠山寨化生存的重要原因。CLIA机制的建立，将对中国的基因检测、医疗诊断行业具有里程碑意义。

FDA审批之外的CLIA机制

任鲁风认为，从目前的技术发展趋势来看，类似于测序技术和质谱技术等先进技术的临床应用，面临一个广泛性和普及性的发展形势。传统的临床应用需要对限定于一种疾病诊断应用的产品单独审批，也就是单一应用试剂盒模式，随着应用范围的迅速扩张，这样的流程极大地拖延了新技术在临床应用中的时效性。

在美国还存在除FDA审批外的另一种模式，也就是CLIA（临床实验室改进修正案）模式，允许根据建立的规范和标准，在对临床检验机构、人员、技术和开展的检测项目进行审批后，开展相应的临床检验工作，极大的促进了新兴技术在实践中应用的效率，但国内还没有类似的规则出台。据了解，CLIA认证是由美国临床实验室委员会颁发的实验室资质证书，表明该实验室符合美国联邦政府实验室修正案的相关规定，达到优质实验室标准。CLIA认证也代表了目前国际最高水平的认证标准。 “具体来说，从诊断技术本身而言，特别是利用测序技术进行肿瘤的诊断、分型、指导治疗方案和用药、预后等方面的工作，检测技术上已经比较成熟，但用于诊断，其最大的不足实际上来自于基础数据的积累和序列信息与临床表现的关联性依据，这需要不断的样本、实验和数据的积累分析，才能获得越来越准确的诊断依据，这种诊断依据，与疾病分类分期、人种、环境等等因素均有关系，这也是近年来提出的精准医学的概念。简言之，目前已经可以做一些相对成熟的肿瘤诊断，但还需要大量数据的积累以提高准确性和广泛性。大量数据的积累需要临床通路。”任鲁风告诉记者。

据了解，美国的CLIA机制针对临床应用，只要医疗机构、内部质量、从业人员、实验室等均通过该体系认证，无所谓适应症，就可以开展临床工作。

医药行业研究员符浩介绍， CLIA实验室机制，是为了规范临床实验室服务的，本身对医疗服务创新促进作用很大，但国内属于监管不到位区域，医疗服务由卫生部监管，相关条文包括《医疗技术临床应用管理办法》和《第三类医疗技术目录》。

由此，基因检测业务本身可以作为实验室医疗服务来供监管，也可以通过医疗器械注册申报，在国外，ILMN和LIFE两条路都在走，相关服务公司取得CLIA证书，通过自有实验室提供医疗服务，ILMN和LIFE同时也向FDA提交相应诊断试剂的申请。

山寨背后的监管制度缺位

“CILA机制基本上可以对应国内的第三类医疗服务，归属卫计委管辖，卫计委于2014年准许三家检测机构（湖南湘雅医学检验所，中国第一医科大学第一附属医院，博奥生物）展开试点，确定标准，建立服务准入制度。但随着7月初华大二代测序产品获批，估计试点准入的推进将陷入停滞。”符浩说。

一位业内人士表示，谁能抢先把“内容”做出来，谁就在市场上获得先机。“其实国内山寨别人的内容（无创产前诊断）的原因也是临床通路自己走不通，用别人的先例来和政府部门说事。也就是说，内容创新关键还是政府开通CLIA实验室机制。”

符浩表示，国内走CLIA机制的难度很大，需要有大规模的人员投入和权责厘清，国内的临床实验室创新主体为三甲医院，医院数量庞大服务种类繁多，如果走CLIA路径，将需要很大的监管力量，现在看不到政府在这方面的意愿，卫计委还是愿意按照第三类医疗服务目录这样的准入手段和省局审核的机构准入机制，来松散管理。

“食药监总局和卫计委在这方面的权责划分模糊，跟不上技术更新步伐，已经拖累了国内的创新热情和患者的受益权。”符浩说。


来源：中国经营报