环球视野，深度视角 
2024年12月12日，基因编辑公司Editas Medicine宣布战略转型（这口气一般没好事）。 这里总结下，一共3件事。 1，转型，从体外基因编辑转到体内基因编辑赛道； 2，停产，reni-cel（EDIT-301）停止开发； 3，裁员，裁员65%。 首先，公司将全面转型成为一家专注于体内基因编辑的公司（早干嘛了），并计划在大约两年内实现人类概念验证（合着八字还没一撇）。 这一转变基于Editas研究人员在多个组织中取得的最新科学进展，包括在人类化小鼠模型中通过单剂量的靶向脂质纳米颗粒（tLNP）配方实现高级别HBG1/2启动子编辑和HbF诱导，用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血症，以及在非人灵长类动物中实现肝脏高效率编辑的概念验证。 
第二，公司决定终止reni-cel的开发，因为在寻找商业伙伴的过程中没有成功。 reni-cel是一款基于该公司AsCas12a基因编辑技术的体外细胞基因编辑疗法产品，用以治疗镰刀细胞血症患者。 EDIT-301由患者来源的CD34+造血干细胞和祖细胞（HSPCs）组成，这些细胞在γ-珠蛋白基因（HBG1和HBG2）的启动子区域通过CRISPR-Cas12a核酸酶进行编辑，以诱导胎儿血红蛋白（HbF）的表达。 这种编辑模仿了自然发生的遗传性胎儿血红蛋白持续性变异，这些变异能够重新激活γ-珠蛋白的表达并增加HbF的产生。 Editas|CSO离任、收缩产品线、裁员20%…昔日基因编辑明星企业何至于此
诸位也许还记得，2023年1月9日，公司宣布战略调整。 ex vivo candidate EDIT-301为公司主要产品研发方向，而时间只不过才过去2年。 如今，连接盘侠都找不到，天塌了... 
Editas Medicine将与临床试验机构、监管机构和其他相关方密切合作，以确定RUBY和EdiTHAL试验中已入组患者的未来路径。 让我们为这些参加临床试验的患者祈祷... 
第三，公司未来6个月将裁员65%，然而，还有12天就是圣诞节，天塌了... 可恶，万恶的资本主义。 同时，公司CMO（Chief Medical Officer，首席医学官）Baisong Mei博士也将离任。 Mei博士2022年7月18日宣布加入Editas。 
差不多练习时长两年半吧... 上次战略调整，调整走了个CSO，这次调走了个CMO。 下次，是不是得调走个CEO... 
截至成稿时，Editas股价暴跌20%。 自上市以来，公司股价已经跌去91%。 投资人的天也塌了... 只不过，是不是我们说过，体内基因编辑才是王道来着？
祝好吧。
| 
/3 
浙公网安备33010802005999号 
