临床试验为药品、医疗器械提供医学证据，是通过对多种治疗方法的治疗效果进行比较而进行的审评环节。在做临床试验设计时，研究者出于伦理道德及经济成本的考量，在研究前选择尽可能减少较差试验方法的试验次数，提升试验效果，自适应设计也由此而产生。它是一种基于已有试验结果，对未来的试验进行调整的临床研究设计方法。

相比传统临床研究，自适应设计基于前期已产生的数据调整方案，有利于控制试验时间成本和经济成本，同时可以按照伦理道德要求，对临床研究方案进行优化，具有高效灵活的特性。同时可通过实时数据统计、中期分析等方法，为自适应设计提供依据。

本篇文章将就“自适应临床试验设计”进行介绍。

传统临床研究平行对照一般选取1:1或者1：N的固定人数随机。

艾滋病临床试验组(AIDS Clinical Trial Group，ACTG)在1991年-1993年的临床试验，其试验的目的是为了检测新药齐多夫定（AZT）是否利于减少母婴之间的HIV垂直传播风险。

从1991年4月到1993年12月，共有477位孕妇参与了试验，她们被分Placebo(安慰剂对照)组和治疗组两组．1：1随机化后病人等概率被分成两组。最终有Placebo组238位人，治疗组239位人。通常情况下，需12周的时间来诊断婴儿呈HIV阳性，24周的时间诊断婴儿呈HIV阴性．在试验结束时，发现在Placebo组中有60个婴儿呈HIV阳性，而在治疗组中只有20个婴儿呈阳性的，这个结果表明Placebo组中HIV呈阳性的婴儿数是治疗组中HIV呈阳性婴儿数的3倍，同时表明孕妇接受AZT治疗，婴儿免受HIV感染几率更大。

哈佛公共卫生学院研究者Zelen和Wei(1995)提出，若采用自适应设计，即随机化胜者优先规则，则在上述的临床试验中，平均将会有360位病人分在治疗组接受AZT治疗， 117位病人分在Placebo组。这样，在治疗组和Placebo组中都会有30个婴儿HIV呈阳性．总体来说，相比随机化临床试验，将有20个受试婴儿免于遭受HIV感染。

传统临床实验设计方案1:1实验组与对照组随机

自适应设计作为新兴方法学，因为适应了临床研究严苛要求而备受青睐。与传统的临床试验方法不同，自适应设计不是简单的在各中心把各种处理以同等机会分配给患者，而是从药物的研发成本、速度和伦理的角度出发，在临床试验正在进行时对试验做出适时调整，而不危及其整体性和一致性。

参考文献：

1. 医学与哲学(临床决策论坛版)2008年8月第29卷第8期总第363期

2. 《中国数字医学》 2019年14卷2期 46-48,73页

3. 《中华肿瘤杂志》 2020年42卷2期 127-132页

4. 南方医科大学  公共卫生与预防医学 流行病与卫生统计学（硕士） 2017年

《中国临床药理学与治疗学》 2008年13卷6期 684-689页