我们到底能不能通过基因编辑去除癌症呀？

笑看风云

我们到底能不能通过基因编辑去除癌症呀？
原文地址：https://www.zhihu.com/question/625718406

长长的路

很好的问题，从目前的条件上来看，是也不是，非常取决于癌症本身的情况。
很遗憾的是，大多数的情况下，以目前的基因编辑水平，答案是不能。
主要原因包括：

• 导致癌症的基因突变源不明。
  

比如，A和B表面上得的都是肝癌，症状都非常类似，但很可能基因测序下来差异天差地别。如果是全基因组测序，往往能测到的突变点成千上万，即使是已知疾病相关突变点也很可能有上百个。如果是RNA测序，那也只能测到是某些某些信号通路主导，但实际的关键致病基因无从得知，所以基因编辑也无从下手。
2. 癌细胞本身的异质性。
一颗大瘤挖出来，里面每颗肿瘤细胞都是不同的，长得快的那些细胞大概率并不是源头性的细胞。需要瞄准哪些细胞去编辑基因也是问题。
3. 癌症干细胞源头不明。
一般而言，靶向癌细胞编辑基因都会想办法从对应的干细胞入手，相当于从源头处理变异的基因。比如对付血癌就编辑造血干细胞，对付肝癌想办法靶向肝脏干细胞等等。
如果是血癌还好解决，毕竟造血干细胞就在骨髓里怎么都好操作，但如果是成熟器官里的癌细胞，对应的干细胞在哪里都不知道。哪怕是编辑了一部分癌细胞，仍含有突变的干细胞很快就会继续分裂出有问题的组织癌细胞。再者，很多癌症患者都是胚胎期就携带致病突变，只是在成年之后才致病，也就是说，全身细胞都携带着突变体，大概率靶向几处器官的基因编辑远远不够。
4. 现有基因编辑技术的效率较低。
主流的基因编辑技术还是基于CRISPR，但靶向性好的guide RNA可谓稀有。Cas蛋白本身的编辑效率也没有想象中的那么高。定向突变的base editor技术目前最顶尖的实验室也只能做到10%。

但是，每年仍然有很多基因编辑治愈癌症的新进展。
1. 最常见的，编辑免疫细胞的CAR技术。既然癌细胞很难矫正，那我基因编辑自身免疫系统让它们更好地消灭癌细胞。除了CAR-T，现在还有CAR-Macrophage，CAR-NK等等。PhD的实验室最近还在做CAR-Neutrophil，据说对脑癌模型的初步效果非常好。
但是这些CAR技术目前的局限性也很大，有很多副作用，绝大多数癌症的响应效果都存疑（毕竟很多很多癌症的免疫浸润都不好）。但还有很多提升空间，未来很可期。
2. 有些致病突变源明确的癌症非常适合基因编辑技术。
比如这次开会遇到了NIH一个针对WHIM综合征的研究组（中文翻译是低丙种球蛋白血症、感染和脊髓无力），这种血癌明确知晓致病的突变源头就是CXCR4，而且非常巧合的是，有CXCR4突变体的细胞致病，但彻底敲除CXCR4的细胞反而不致病，并且会让剩余的正常的细胞（wide-type和hete的）逐渐主导。也就是说，把病人的造血干细胞拿来直接编辑敲除CXCR4再回输到病人身体里，反而能治愈疾病。
总而言之，个人觉得，对于所有明确知晓致病突变体的疾病（最好是单一突变），在未来几十年内被基因编辑治愈的可能性都挺大，未来可期。

感恩由您

理论上可行
难点在于人类现今(2023)的基因编辑技术过于初级，无法实现题主的设想
打个比方
把人类自身基因的知识必做一本千叶书
人类目前(2023)只知道它是一本书这样的程度，连这本书的封面我们都还没看全
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知识，是成体系的。
就算我们知道切掉了某条基因能治愈癌症也不敢轻易动手，因为影响是系统性的，谁也不知道某条基因除了已经发现的作用外还有没有其他作用。
在没有充分了解整个系统之前动手，都是有极大风险的。
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举个现实例子
知道额叶切除手术吗？
人类在对大脑还没有足够了解的时候，为了治疗某些病症，把患者的额叶切除了。
是，“病”是好了，但也变成了白痴和神经病，他们无法控制自己了。
现在看来，那是相当残忍的“治疗”手段，甚至它都不是治疗，而是用魔鬼来形容当时的某些医生。
在还没有充分了解基因运行机理的情况下通过基因编辑的手段治疗癌症，就如同对大脑了解不够充分的情况下切除额叶。
如有当前的脑认知，再动脑手术风险就会降低很多
同理，当人类对自身基因有了更深的认知后再对其动手，安全指数随之升高

继续前进

癌症是基于细胞分裂而出现的疾病。如果能人为限制细胞分裂，就能去除癌症。
目前已知人为限制细胞分裂的方法包括但不限于砍头、车裂、腰斩、炮烙、缢首、凌迟、毒死、淹死、憋死、捅死、锤死、摔死、踩死、饿死、渴死…

清风寡欲

不长篇大论，因为我在午休，困……
什么时候能通过基因编辑技术把普通正常细胞手搓成癌细胞，我们就可以通过基因编辑技术去去除癌症了。
然而，现实就是，我们人类真的还不清楚癌细胞和正常细胞的区别到底在哪？！
现在所谓的靶点都是基于癌细胞中蛋白、核酸等相对过量的物质而提出的。很多就是认为这些东西过表达了，因此让他们的表达量降下去就正常了。
在这个思路下就出现了什么沉默目标基因、光热、光声、靶点等等治疗技术。然而，真的这么简单吗？我们并不知道癌细胞能无限增殖的本质是什么，也没有闹明白癌细胞和正常细胞最根本的界限在哪里。这些癌症疗法本质还是头痛医头，脚痛医脚，无法触及本质。
所以，什么时候对癌症本质有更进一步研究了，可能基因编辑技术治疗癌症就可行了。
ps 我不做治疗，只是略懂一点。真有兴趣的话，私信这位大佬 @花花鼓 他们组是真牛组！

长长的路

看起来，在当前技术水平下，基因编辑可以治疗特定类型的癌症。这包括而不限于实施 CAR-T 疗法、以病毒修改癌细胞的基因序列来杀死癌细胞或改变其行为、以病毒向人体正常细胞导入序列影响更多基因来增强人体的抗癌能力。随着技术进步，基因编辑可治疗的癌症类型会更多。
媒体不时对 CAR-T 大惊小怪，你可能看过这类新闻：
如何看待英国医院通过基因编辑治愈白血病？“移除可能导致癌症的所有基因”动作太大，会破坏其中一些基因支持的正常功能，现在还很难找到“完美替代这些基因、既有功能又不癌变”的手段。这不重要。
多年来，“伦理委员会”经常批准 CAR-T 和其他针对体细胞的基因编辑疗法。而且，以自我实验进行基因编辑不需要“伦理委员会”批准。未来，自我实验的难度可能进一步下降。
无需基因编辑，用小分子诱导癌细胞分化为相对正常的细胞的“分化疗法”早已存在，动物实验可追溯到 1970 年代[1]，一些分子在人身上已用了三四十年，可影响一些对分化诱导物质敏感的癌细胞。例如，维 A 酸可解除急性早幼粒细胞白血病的细胞分化停滞状态[2]。

• 维 A 酸和其他多种分子对急性髓系白血病的其他亚型效果不佳，这方面的更多药物还在试验阶段[3]。
  

2023 年，“希望之城”的一些研究人员用若干细胞系做了分化疗法的体外实验，被若干中文媒体炒作为“将癌细胞变成正常细胞，可针对一切癌症”。起初的新闻稿没有那么夸张[4]。这技术至少可能有助于一些癌症的诊断。