精准医学前景怎么样？

千姿百态

2020年了，精准医学至今发展到什么程度?今后的前景如何?

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大力水手

我们探索生命科学，秉承“基因科技 中西协同 健康百姓”的使命，致力于让人人享有定制化精准医学健康服务。

清风寡欲

精准诊断、精准治疗为精准医疗核心环节
精准医疗按照疾病周期可以分为精准预防、精准诊断、精准治疗、精准预后四大类。在目前阶段，精准诊断、精准治疗为精准医疗核心环节。



全球精准医疗行业市场主体类型众多
全球精准医疗行业参与者众多，涉及医疗产业链各个环节。按照主要参与者主体类型来看，可分为生产设备平台类、伴随诊断类、基因治疗类、第三方综合检测类、新药研发类等，涉及众多细分领域。但从整体主体类别来看，又可大致归于精准诊断类、精准治疗类两大类型。



2022年全球精准医疗行业市场规模达到834亿美元
2022年，全球精准医疗行业市场规模达到834亿美元。预计到2028年，全球市场规模将超过1600亿美元，2023-2028年的年均复合增长率达到12%。



全球精准医疗行业处于成长期
综合来看，全球精准医疗行业市场规模快速增长，新技术、新产品不断涌现。精准诊断、精准治疗、精准预防、精准预后等细分市场发展仍处于初级阶段，整体来看，行业处于成长期。



未来十年将加速实现全球精准医学行业七大趋势
2021年，美国国立卫生研究院(NIH)院长Francis S.Collins和美国百万人队列研究计划(All of Us计划)首席执行官Joshua  C.Denny在《细胞》杂志联合发文《2030年的精准医疗——变革医疗保健的7种方式》，提出未来十年加速实现精准医学的7个机遇。



更多本行业研究分析详见前瞻产业研究院《全球精准医疗行业发展前景预测与投资战略规划分析报告》。

检验医师

生命科学是创新与技术相结合的典范，而精准医学体现了医学科学的发展趋势，也代表了临床实践的发展方向。

美国《科学》杂志提出的“引领当代科学潮流的125个大问题”中，前25个最重要的科学问题有16个与生命科学有关。医学与生命科学紧密相连，其中精准医学作为医学科学的“新概念”，于2011年首次提出，近年来取得了飞速发展。
5月31日，“创·在上海”大中小企业融通科创论坛暨复旦管院科创走进嘉定活动现场，复旦大学生命科学学院院长林鑫华以“聚焦生命科学源头创新，开拓精准医学转化之路”为题演讲。
对于精准医学，应当如何激发源头创新，推动产业化发展，AI时代又需要怎样的精准医学人才？让我们随着林鑫华院长的分享寻找答案。

硬核笔记



01  什么是精准医学

精准医学指的是针对疾病病因的复杂性，综合考虑个体生物特征、环境、生活方式存在的差异，从而制定有效的健康干预和治疗策略的医疗模式。
与传统医学相比，精准医学能够精准优化诊疗效果，避免医疗资源浪费；减少无效和过度医疗；明确罕见病病因并寻找治疗方案。
精准医学主要包含精准诊断、精准治疗和精准预防三个核心部分，其目标是提高临床诊疗精准度。

02  精准医学的创新能带来多大价值

基因检测、液体活检、影像诊断、个体化药物、靶向药物、免疫治疗，包括AI技术所需的生物大数据，人工智能、临床决策……精准医学的一系列创新都会带来巨大的市场价值。
相关资料显示，在精准诊断方面，2016年仅全球分子诊断市场总额就接近106亿美元，CAGR（复合年均增长率）预计为14.3% 。到2023年，全球测序市场规模将从2018年的107亿美元增长到244亿美元，CAGR为18.0%。
在精准治疗方面，肿瘤免疫治疗市场的规模将从2016年的619亿美元增长到2021年的1193.9亿美元，CAGR达到14.0%。
在生物大数据领域，至2022年，生物样本库市场总额将增长至26.9亿美元，CAGR达7.8%。至2025年，生物大数据的市场总额将增长至530至690亿美元，CAGR达到27%。

03  类器官，精准医学的重大技术发现

医学研究离不开模型，对于临床来说尤其需要利用模型进行药物开发和疾病诊治的开拓。
类器官则是生物医药领域的革命性模型，是器官发育、精准医学、再生医学的重大技术发现。
类器官可以取自人体组织的任何一部分，例如提取一根头发、一片皮肤，再通过各种基因编辑做成与人体内器官相同的细胞组织。这种细胞组织具备了组织记忆、自我组装、重现组织器官结构的能力。
由于类器官不需要通过小鼠，直接从人体内取样制成，且可以做成多种常见的人体组织，所以对精准医学产生了很强的影响力。



04  从预测到新药开发，这是抗癌新利器

2020年，中国癌症新发病例457万，新增死亡病例达到300万——抗癌是人类医学史上的长久难题。
如今，类器官技术可以应用于预测肿瘤药物敏感性，包括预测化疗药和靶向药物有效性；预测免疫治疗药物（如PD-1抗体药）的有效性，未来还将和二代测序技术一起，共同帮助医生择药，实现精准用药。
类器官技术还能助力新药研发，用于药物毒性和有效性测试。包括肾、肝、肠类器官用于药物的毒性预测；携带特定突变的肿瘤类器官筛选靶向药；免疫细胞治疗疗法、溶瘤病毒疗法评价等。
类器官再生医学可以实现有功能、定植性更强的类器官进行移植，例如成体干细胞来源的肝、肠、肺、胰岛类器官移植等。
此外，通过类器官智慧生物样本库，例如建设可冻存再复苏的活生物样本库，能够助力医学研究、药物研发和再生医学。
精确的药物试验，对预防转化至关重要。通过建立一系列的模型，做一系列有效的毒性测试，类器官也可以帮助对新药的开发。
最重要的是可以通过类器官的再生医学产生新的组织，在体内进行对疾病的诊治。
类器官也可以做活体样本，相比“扔掉可惜，保留花钱”的冷冻样本，更具实用价值。
目前，我们正在开展器官发育和稳态维持机制研究、病毒传播风险及致病机制研究以及肿瘤发生发展机制和药物开发。
肿瘤的异质性会让人体产生抗药性。所以，我们需要建立一系列类器官模型——例如人的肝脏细胞，通过基因编辑做出人的肝母细胞瘤类器官，通过模型建立一系列药物测试，用来检查原来的药对这些肿瘤的影响，以及用于开发新药。

05  高速发展更需严守标准关

眼下，类器官是个热门领域，跑得很快，仍需要进一步成熟和完善，仍有很多挑战，但其中也并存着机遇。
第一，类器官系统具有局限性。例如，体外培养的类器官成熟度和功能有限；第二，类器官形成效率、形态结构和功能方面存在异质性；第三，关键原材料来源有限并且成分不明确。
此外，培养标准化方面，需要实现类器官制备工艺标准化、类器官培养材料标准化、类器官（肿瘤等）标志物标准化。在材料产业化方面，则需要开发更优的生物基质凝胶、探索新的合成类基质（水凝胶）、研发自主知识产权的原材料等。
特别是严格的质量控制，标准化的培养体系以及工程的自动化操作程序，都会对转化产生非常重要的影响。

06  技术+科普，让AI真正造福社会

AI技术浪潮的兴起为医疗行业智能化转型提供了新的思路和手段，同时也为精准医学产业发展带来了重大机遇和变革。
AI技术现阶段有些可靠性非常强，有些则要用经典方法与先进方法相结合。目前比较可靠的AI技术应用在影像诊断方面，例如病理诊断直接用图像处理的可信度很高。长期而言，AI技术将会对精准用药和精准预防产生深远影响，特别是在药品开发方面。
医学发展的终极目标是更好服务于患者，随着AI技术飞速发展，对AI技术的信任也成为新的议题。对患者来说，怎样让他们感觉到AI技术是可靠的？首先，技术本身必须进一步提升。只有提升硬科技，才能精确判断疾病。同时，也需要对广大民众加强科普宣传。只有大家认识到技术的先进性、可靠性，再加上真正的可行性，AI才能长期为社会服务。

07  懂AI技术，也要懂生命科学

AI人才首先对数据的处理算法要有很强的能力，同时对临床、对生命科学要有深层次的理解。
更重要的是要有这方面的学习能力。这样才能围绕医学所需、患者所需、以自己所能真正为医学、为精准医学的临床转化落地开发服务。
我们需要为人才提供好的平台，包括包括基础平台、实验平台，同时也需要形成优良的文化和生态。
一个人的学习能力是多方面的，没有人生下来就是搞生命科学的。只要社会所需，你所能；只要有好的人才库、好的平台、好的文化体系，就能真正让AI在精准医学、转化医学的发展推动上起到重要作用。

队长是我

作者/星空下的卤煮
编辑/菠菜的星空
排版/星空下的养乐多

1990年，人类基因组计划工程开启，美英法德日中六国携手对人体内约2.5万个基因和31亿个碱基对进行破译工作，并于2001年发布了人类基因组草图，这堪称是人类科学史上相当浓墨重彩的一笔。
随着人类基因组面纱的不断揭开，建立在分子生物学基础之上的“精准医疗”也在2011年被首次提出，2015年时任美国总统的奥巴马在国情咨文中也提出了“精准医疗计划”，这个概念从此成为了全球范围内生物医药圈的顶流热词之一。




人类基因组概念图 来源：网络

精准医疗至今已提出十多年了，新理论、新技术以及相关产品的不断问世也的确大大改变了人们对传统诊疗观念的认知，人类对病源、演变进程和治疗效果的判断标准有了翻天覆地的变化。在此期间，A股也涌现了一些主要业务建立在此概念上的上市公司，其中有上市日久的老兵华大基因（300676）和中源协和（600645），也有诺辉健康（06606）、华大智造（688114）这样登陆资本市场不久的新兵。

一、内涵庞大，如火如荼
随着曲妥珠单抗和伊马替尼这两个具有里程碑意义的药物在千禧年前后陆续上市，人类的抗癌武器终于推进到了靶向药这个章节。而细胞和基因层面的靶向药探索，其实就是精准医疗的一个重要应用方向。所谓精准医疗，主要指结合基因组医学等前沿技术，对患者的基因特征和环境、生活习惯等各项其他内外因展开综合性分析研究，实现对病因、病程和治疗靶点的精准掌握，最终制定出个性化和标准化相结合的诊疗方案。




精准医疗的分类和领域 来源：头豹研究院整理

如上图所示，精准医疗内含是相当庞大的。除了以癌症靶向药为代表的精准治疗领域这个更容易为人所知的部分之外，前期的精准诊断也是精准医疗中非常重要的一部分。在实施精准医疗方案前，需要大量细胞和分子级别的检测，这也催生了基因测序仪及下游的癌症早筛产品等细分行业的蓬勃兴起。
精准诊断，就是本文想聚焦的内容。

二、国内行业起步晚但进展迅速
中国的精准医疗始于2016年，当年3月科技部召开了一个精准医学战略专家会议，首次提出了中国精准医疗计划，“十三五”规划也隆重地把精准医疗作为“健康中国”国家战略的重要组成部分。
行业方面，国内国精准医疗行业发展比较晚，不过自“十三五”之后行业提速明显。尤其是精准诊断领域，更是跑在了前面，在整个精准医疗市场中大概占领30%份额，远高于全球比重。精准诊断领域的主要应用场景是为肿瘤诊疗服务的基因测序，这也是众多国内厂商深耕的地方。
肿瘤基因检测其实主要分为2种，首先是临床实验室自建项目（laboratory developed test，“LDT”）。华大基因、艾德生物（300685）以及在美股上市的泛生子（GTH）和燃石医学（BNR）主要做的就是LDT模式。




基因检测参与的肿瘤全生命周期管理 来源：公司公告，太平洋研究院整理

依托于国内极其庞大的癌症患者人群和靶向药物的层出不穷，肿瘤基因检测成为了国内精准医疗领域一个快速增长的细分行业，市场规模已由2016年的7亿元增至2021年的41亿元，CAGR高达41.1%。尤其是新一代NGS（高通量测序）技术的落地，更是迅速成为了国内临床肿瘤医生常用的检测工具。以业务模式更集中的艾德生物为例，2016-2021年营收从2.53亿元快速增长到了9.17亿元。




艾德生物2016-2022Q3营业收入 来源：笔者整理

除了需要依托于院内或第三方检测机构的基因测序业务之外，肿瘤基因检测的另一种形式是IVD（体外诊断）形式的基因诊断产品。我们在《幽门螺杆菌：半数国人感染，胃癌最大元凶！》一文中提到过诺辉健康的自检产品，其实诺辉的主要业务在癌症早筛这块。如图所示，常卫清和噗噗管都是结直肠癌早筛产品。




诺辉健康2022H1收入来源 来源：公司公告

随着技术进步，癌症早筛IVD已经逐渐摆脱了过去“科学算命”的印象。一个比较可喜的方向是，很多企业都在下沉市场有所布局。比如鹍远基因就参与了扬州一项结直肠癌筛查项目，2021年筛查近4万人，发现肠癌28例，肠腺瘤700例。既然国内医疗体系头重脚轻的毛病一时改变不了，把早筛推向更广大的基层地区是非常有必要的。
除了下沉市场之外，出海也被证明是国内精准诊断厂商一条可行的路。九安医疗（002432）等新冠抗原厂商海外业务的辉煌战绩为日后其他精准诊断相关产品打入国际市场做了良好示范。像华大基因这样做LDT业务的公司海外占比也同样不小，2021年营收中超过50%都是来源于中国大陆以外地区。2022年虽然尚未披露，不过华大重点在推的“火眼”实验室布局明显提速，也在非洲、中东等地规划了新产能建设。

三、医保和集采步伐加快，精准诊断可及性有望加强
长期以来，影响精准诊断产品可及性的主要是价格因素。以最主流的肿瘤基因检测为例，虽然在二代测序技术的推动下，基因组检测成本已经出现了指数级别的下降（30亿美元到1000美元）。但价格对国内主流患者来说仍然是不菲的。
不过这一局面近几年有所松动，癌症诊疗所需的基因检测项目已在不断纳入医保。
2019年北京率先把肿瘤组织脱氧核糖酸（DNA）测序纳入北京医保乙类，2022年福建省也把肿瘤基因检测纳入医保范围。同年，国家医保局表态称“安全有效、费用适宜且收费标准明确”的基因检测项目可有望纳入医保，看来肿瘤基因检测进入医保已经是大势所趋。
但集采大棒也离这个领域越来越近了。
10月12日，国家医保局发布《对十三届全国人大五次会议第4221号建议的答复》，对肿瘤基因检测项目的带量采购给予正式回应。原话是“肿瘤基因检测属于医疗服务项目，按照现行政策，公立医疗机构提供的基本医疗服务实行政府指导价。目前，我们正在指导地方按照“技耗分离”的原则，探索对诊断试剂开展集中采购，促进试剂价格回归合理水平，带动相关医疗服务项目价格下降。




来源：国家医保局官网

第八批国家集采结果刚刚开标，按照国家和省际联盟集采步伐越来越快，范围越来越全面的趋势来看，精准诊断试剂领域的集采应已经不远。

四、抓好技术，立足出海
中国生物医药领域一级市场即使在近几年的全球资本寒冬里仍然热度不减，融资额和融资事件在全球中的占比越来越高。其中精准医疗领域的基因测序、癌症早筛最受资本宠爱，不少新公司新技术得到了资金支持，有望取得突破性进展。




中国医疗健康产业融资金额及事件数占全球数量比重【单位：亿美元、件数】 来源：动脉橙、头豹研究院整理

比如通过人体呼气中的各类代谢物指标来检测生理病理状况的VOCs技术，已经有针对新冠检测的产品在2022年获得了FDA的紧急授权。除此之外，被誉为生物医药领域下个十年技术的单细胞技术等其他细分领域也在如火如荼地研发中。虽然绝大多数精准诊断产品还在管线上，但很多技术前沿无疑已经微见曙光了。
精准医疗无疑是21世纪生物医药产业的风向标，而精准诊断也是中国厂商相对更成熟，更有把握的领域。不过要想判断谁能从现在这个玩家多但技术基础薄弱的阶段突围而出，还是要多关注谁能把足以影响市场格局的新技术实际落地，以及谁能尽快在海外市场能取得突破性业绩。

注：本文不构成任何投资建议。股市有风险，入市需谨慎。没有买卖就没有伤害。

检验医师

精准医疗是根据个体基因的特征、生活习惯以及环境等因素选择最佳的干预方案，重点在精准度上，包括诊断与用药，最终目的是实现对特定患者和疾病进行个体化的精准治疗，并提高预防效益和疾病诊治。比传统医疗真有针对性和具体性，减少不必要的治疗费用。但是精准医疗是建立在基因水平，需要建立百万的基因库，大量的资金和技术与设备需求，是其发展面临的问题