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精华
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精准医学”就是指根据每个病人的个人特征量体裁衣式地制定个性化治疗方案。它是由“个性化医疗”联合最新的遗传检测技术发展而来。2015年1月20日,奥巴马在国情咨文演讲中提出了“精准医学(Precision Medicine)”计划,呼吁美国要增加医学研究经费,推动个体化基因组学研究,依据个人基因信息为癌症及其他疾病患者制定个体医疗方案。1月30日奥巴马正式推出“精确医学计划”,提议在2016财年向该计划投入2.15亿美元,以推动个性化医疗的发展。从美国人对精准医学的重视来看,这肯定是医学的未来发展方向。
我们可以看到,精准医学主要依赖的是生物技术,例如如下的五个专题,1) 基因测序,中国除了BGI(华大科技)拥有一定的研发能力之外,在这方面还是处于空白的;2)通过生物技术工具来鉴别癌症的靶点。3)通过生物标记技术早期发现疾病并进行干预, 例如对银屑病这类自身免疫系统疾病的早期治疗。4)用干细胞治疗眼部疾病,例如绝大部分人会患上的青光眼。这类疾病属于组织已经坏死,比较适合利用干细胞的再生能力来进行治疗。5)个人生理指标的实时采集,包括activity,pulse, sleep stages, blood pressure, cardiac output/stoke volume, ECG, stress, respirate rate, oxygen saturation, co2 levels, temperature, hydration和glucose levels, 并且很多参数都可以实现可穿戴的设备进行采集,这是让我相当震撼的地方。这意味着未来我们可以实时进行体检,提前发现疾病并进行早期的干预和治疗。但是我们注意到,以上的几个专题主要还是涉及到疾病的诊断方面,也就是说精准医学其实已经迈出了第一步,但对于具体的治疗方法并不是很多,这就要涉及到药学方面了。
我们知道疾病的治疗分为几个阶段:1)疾病的预防和保健;2)疾病的诊断; 3)疾病的治疗,包括理疗和化疗;4)疾病的预后康复。其中第一,第二和第四阶段主要还是医学的范畴,这也是精准医学的用武之地,第三阶段主要的涉及的是药学领域。目前这一领域的概念比较模糊,好像还没有人提出精准药学的概念。下面我就来闲扯一下精准药学的概念,纯属个人意见。
精准药学就是根据个体的表性病症,使用个性化的药物或药物组合进行疾病的治疗。其实我们可以把孤儿药就可以看出一种特殊的精准药学。孤儿药顾名思义就是指治疗发病概率比较低的一类药。虽然现在市场份额比较小,但目前来说由于FDA的审批比较简单,近年来发展十分迅速。但是可以预见的是,孤儿药很难成为一种热销的产品,实现大规模的盈利。各大药企研发孤儿药主要是看准了那张优先评审券。
那么如何实现精准药学呢?目前市场的药物主要分为小分子药和生物药(又叫大分子药物)。虽然小分子药物目前在市场上仍占有绝对优势,但是生物药近来发展迅速,大有赶超小分子药物的态势。理论上来说,不管是小分子药物还是生物药都是可以用于精准药学。但是一般药物公司追求的是药物的适用人群越广越好,这样市场就比较大,利润会比较高,这与精准药学是背道而驰的,我想这也是小分子药物占主导的条件下的必然结果。由于小分子药物的特殊性,其特异性一般来说会比较差,而药物开发周期比较长,成本比较高,所以很难实现精准药学。而生物药的特异性就比较好,比较适用于精准药学。相对于生物药而言,小分子药物有其特殊的优势,比如说可以口服,shelf life time较长,运输储存方便,所以未来一段时间内生物药依然无法取代小分子药。
未来很可能的趋势是小分子药物适合那些个体差异性小的疾病,比如说病毒和细菌感染,寄生虫疾病,心脑血管疾病以及脑部异常。而生物药将适用于个体差异性比较大的疾病,比如说遗传性疾病,免疫系统疾病和癌症。 近来,生物药的发展也正处于风口上,各种生物技术的发展也为生物药的开发奠定了技术基础,比如说基因编辑技术,纳米载药系统等等。在此基础之上发展的ADC药物,CAR-T,siRNA,Cas-9, PD-1/PDL-1抑制剂等等也都取得了很大的成功。不过我们也需要注意到是,由于这些药物个体的差异性比较大,所以必须需要强大的检测技术的支撑。
总之,我相信精准医疗肯定是未来的发展方向,并且目前所取得的成就也表明了这一点。为了实现这一目标,在医疗检测和个性化的药物的发展都将是未来竞争激烈的领域,同时也是充满机遇的竞技场。 |
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