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[分享] 大家对精准医学有什么看法?

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发表于 2024-9-7 08:35 | 显示全部楼层 |阅读模式
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发表于 2024-9-7 08:35 | 显示全部楼层
精准医学”就是指根据每个病人的个人特征量体裁衣式地制定个性化治疗方案。它是由“个性化医疗”联合最新的遗传检测技术发展而来。2015年1月20日,奥巴马在国情咨文演讲中提出了“精准医学(Precision Medicine)”计划,呼吁美国要增加医学研究经费,推动个体化基因组学研究,依据个人基因信息为癌症及其他疾病患者制定个体医疗方案。1月30日奥巴马正式推出“精确医学计划”,提议在2016财年向该计划投入2.15亿美元,以推动个性化医疗的发展。从美国人对精准医学的重视来看,这肯定是医学的未来发展方向。

我们可以看到,精准医学主要依赖的是生物技术,例如如下的五个专题,1) 基因测序,中国除了BGI(华大科技)拥有一定的研发能力之外,在这方面还是处于空白的;2)通过生物技术工具来鉴别癌症的靶点。3)通过生物标记技术早期发现疾病并进行干预, 例如对银屑病这类自身免疫系统疾病的早期治疗。4)用干细胞治疗眼部疾病,例如绝大部分人会患上的青光眼。这类疾病属于组织已经坏死,比较适合利用干细胞的再生能力来进行治疗。5)个人生理指标的实时采集,包括activity,pulse, sleep stages, blood pressure, cardiac output/stoke volume, ECG, stress, respirate rate, oxygen saturation, co2 levels, temperature, hydration和glucose levels, 并且很多参数都可以实现可穿戴的设备进行采集,这是让我相当震撼的地方。这意味着未来我们可以实时进行体检,提前发现疾病并进行早期的干预和治疗。但是我们注意到,以上的几个专题主要还是涉及到疾病的诊断方面,也就是说精准医学其实已经迈出了第一步,但对于具体的治疗方法并不是很多,这就要涉及到药学方面了。

我们知道疾病的治疗分为几个阶段:1)疾病的预防和保健;2)疾病的诊断; 3)疾病的治疗,包括理疗和化疗;4)疾病的预后康复。其中第一,第二和第四阶段主要还是医学的范畴,这也是精准医学的用武之地,第三阶段主要的涉及的是药学领域。目前这一领域的概念比较模糊,好像还没有人提出精准药学的概念。下面我就来闲扯一下精准药学的概念,纯属个人意见。

精准药学就是根据个体的表性病症,使用个性化的药物或药物组合进行疾病的治疗。其实我们可以把孤儿药就可以看出一种特殊的精准药学。孤儿药顾名思义就是指治疗发病概率比较低的一类药。虽然现在市场份额比较小,但目前来说由于FDA的审批比较简单,近年来发展十分迅速。但是可以预见的是,孤儿药很难成为一种热销的产品,实现大规模的盈利。各大药企研发孤儿药主要是看准了那张优先评审券。

那么如何实现精准药学呢?目前市场的药物主要分为小分子药和生物药(又叫大分子药物)。虽然小分子药物目前在市场上仍占有绝对优势,但是生物药近来发展迅速,大有赶超小分子药物的态势。理论上来说,不管是小分子药物还是生物药都是可以用于精准药学。但是一般药物公司追求的是药物的适用人群越广越好,这样市场就比较大,利润会比较高,这与精准药学是背道而驰的,我想这也是小分子药物占主导的条件下的必然结果。由于小分子药物的特殊性,其特异性一般来说会比较差,而药物开发周期比较长,成本比较高,所以很难实现精准药学。而生物药的特异性就比较好,比较适用于精准药学。相对于生物药而言,小分子药物有其特殊的优势,比如说可以口服,shelf life time较长,运输储存方便,所以未来一段时间内生物药依然无法取代小分子药。

未来很可能的趋势是小分子药物适合那些个体差异性小的疾病,比如说病毒和细菌感染,寄生虫疾病,心脑血管疾病以及脑部异常。而生物药将适用于个体差异性比较大的疾病,比如说遗传性疾病,免疫系统疾病和癌症。 近来,生物药的发展也正处于风口上,各种生物技术的发展也为生物药的开发奠定了技术基础,比如说基因编辑技术,纳米载药系统等等。在此基础之上发展的ADC药物,CAR-T,siRNA,Cas-9, PD-1/PDL-1抑制剂等等也都取得了很大的成功。不过我们也需要注意到是,由于这些药物个体的差异性比较大,所以必须需要强大的检测技术的支撑。

总之,我相信精准医疗肯定是未来的发展方向,并且目前所取得的成就也表明了这一点。为了实现这一目标,在医疗检测和个性化的药物的发展都将是未来竞争激烈的领域,同时也是充满机遇的竞技场。
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发表于 2024-9-7 08:35 | 显示全部楼层
香港临床肿瘤科专科医生李宇聪指,现今治疗癌症的方法层出不穷,每每提及精准医学。 精准医学又称为个性化医学建议,与传统的医疗非常不同,传统的医疗检查主要是由患者描述病征,在一些常规检查后,再按医生的经验和知识去判断疾病,确诊后就会建议大致相同的治疗方法或药物。 精准医疗的理念则在传统的检测基础上,额外加上生物医学检测的元素,如肿瘤或病人的基因检测,然后将个人数据通过人体基因数据库作对比,在大数据中分析,帮助找出最适合患者的治疗方法或药物,因此即使同一疾病,在不同人就会得到不同的治疗方式或药物。 其主要目的是找出最高治疗效果又减少副作用的个性化治疗方法。
医生可选择针对性的药物作治疗
要达到精准医学的目的,必须以次世代排序(NGS)作基因检测。 次世代排序分析在癌症治疗中最主要的角色是作一个全面的肿瘤基因检测,找出有可能和肿瘤病变相关的基因。 部分基因突变是令肿瘤不受控制地生长的最主要原因,称为主驱动基因,一旦发现主驱动基因,医生可选择针对性的药物作治疗。
很多外国已经普遍使用标靶药 在香港都仍然未能成功注册

治疗肺癌方面,NGS最主要应用在扩散性的非小细胞性肺癌,尤其是一种叫做肺腺癌的肺癌。 医学上超过八成半的肺腺癌患者都带有主驱动基因,其中超过六成患者可用标靶药治疗,标靶药功效比传统化疗药效果高又少副作用,国际上有4种基因突变..EGFR、ALK、ROS-1及BRAF,一旦发现其中一种,一般会建议用标靶药物作为一线治疗。 另外超过5种主驱动基因有相关药物可用,为晚期肺癌病人带来一线生机。

次世代排序分析仍未广泛使用的其中一个原因是价格问题,价钱一般在2至4万元不等。 另外很多外国已经普遍使用的标靶药在香港都仍然未能成功注册,但随着科技进步,次世代排序分析的价格将慢慢降低,相关的标靶药亦终会纳入药物名册内,将来预计会被广泛使用在癌症病人身上。
李宇聪医生-临床肿瘤科专科医生
专业资格:
香港大学内外全科医学士
英国皇家放射科学医学院院士
香港放射科医学院院士
香港医学专科学院院士(放射科)
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发表于 2024-9-7 08:36 | 显示全部楼层

视频来自于学习强国-国家开放大学

不想看视频? 3分钟速读
精准医学是2015年1月20号,美国时任总统奥巴马在白宫发表关于2015~2016年国情咨文的时候,提到在美国要开始精准医学研究。从那以后,精准医学不仅在美国开始,逐渐传到全世界,这个消息很快也传到国内,我们国家主要领导人也非常关心精准医学在我们国家的发展,以及精准医学对人类健康,对于社会生产生活的影响。

什么是基因呢?遗传密码为什么它可以从一代传给一代呢?遗传密码当中有基因,这个基因它来造蛋白质,然后蛋白质能够实现我们生物学功能,所以遗传就是通过遗传密码上一段一段的基因,不断的制造蛋白质而完成生物学功能,才实现了一个个体的生物学功能,也实现了一代到下一代的遗传信息的传播。那么一旦遗传密码变了,那么它造的蛋白质就变了,生物功能就变了,那么就会导致各种各样的疾病。现在开始我们整个人类的科学发展已经到了这样一个水平:我们可以用实验的方法测量一个人的一套遗传密码了,我想这件事应当是人类的科学史上一件划时代的大事。

人们破译了遗传密码以后,得到了大量的遗传密码的数据,当人们分析这些数据的时候,就发现了很多新的数据。不同人的这些数据的变化,会跟人类的疾病紧密相关,那么如果把这些基因组学大数据进行分析,总结跟疾病相关的东西,用来帮助临床医学的诊断和治疗的话,一定会提高临床医学的效率。由于有了基因组学数据的发展,我们可以对生活在地球上的每个人测量他的基因组学数据,根据他的基本状况去预测未来健康的发展,在这个基础上可以制定有关的干预方案,使得他有些疾病就可以避免发生,有些疾病可以发生的轻微,有些疾病可以延缓发生。

因此在基因组学数据的影响下,我们可以对一个人,在他任何一个时期,对他的全部周期都进行监测,所以在精准医学实现的时候,将是一个健康保证,而不是只有生病以后,才能够引起重视才到医院去看病,所以这个时候的健康对象与健康理念就会从当前的以诊断治疗为主,过渡到未来的以健康保证为主,发生这样一个本质上的变化。有人估计过基于精准医学理念的市场规模,最近中国科学院的资讯局曾经做过一个评估,说到2020年在精准医学概念下的产业规模可以到1.89万亿美金,大家知道1.89万亿美金是超过十万亿人民币,当然这样巨大的数据,一定会影响各个国家的GDP,所以从健康理念的变化到影响新的规模产业的发展,这样的巨大影响也是各国领导人更加关心这一行业的原因。

结语
后疫情时代是一个医疗新时代
我们从“治病”的理念
进入到“治未病”的理念
通过了解自己的基因组学数据
可以提早进行疾病预防
或进行个性化的疾病治疗
提高生活质量
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发表于 2024-9-7 08:36 | 显示全部楼层
要正确理解精准医学的概念才能说看法,只从字面理解的人,有啥看法不重要
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发表于 2024-9-7 08:37 | 显示全部楼层
目前处于非常早期的探索阶段,距离大众意义理解的精准医学还有很远。随着二代测序和生物医药产业的发展,近年的精准治疗有了不错的进展。当然在向精准医疗靠近的过程中,前途是光明的,道路是曲折的,目前的人力物力的耗费和患者的承担也是极高的。
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