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精华
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‘精准医学领域’开题有点大。
先说战略层面:
中国精准医学的重要推动者詹启敏院士,他在就任工程院精准医学首席以来在许多场合通过演讲、撰文、推广精准医学。所以您可去他的实验室:分子肿瘤学国家重点实验室(中国医学科学院肿瘤医院)、北京大学肿瘤医院分子肿瘤学研究室、深圳湾实验室(北京大学深圳研究生院)等,现在詹启敏院士来到苏州大学医学院,估计苏大的实验室也很快会成立。
当然,精准医学的鼻祖在美国,2015 年 1 月,时任美国总统奥巴马于 国情咨文中明确宣布启动“精准医学计划”(PrecisionMedi-cineInitiative,PMI)。
美国在基因测序、生物医学、大数据、临床基因组学的常规化应用、电子健康记录、多样化、更精细化的表型和环境暴露数据用于临床和科研、靶向药物、精准医疗到今天的mRNA疫苗对新冠病毒的精准医疗有了长足的发展。因此,从美国国立卫生研究院(NIH)、大学、医药公司都有精准医学相关的课题组和实验室。太多了,无法一一赘述。
说说具体:
2016你9月《Nature》和《NEJM》两大期刊连发文章给精准医学降温。NEJM和Nature给“精准医学”设立的“审判台”。
一篇是说:精准,只给一小部分肿瘤病人带来好处,随之而来的确是副作用和昂贵的治疗费用。
另一篇文章则给出了这几个超级悲观的数字:
目前为止的几个大型临床实验显示,经过测序等分子诊断分析,大概有30%~50%的病人能找到可以解释肿瘤恶变的相关突变。因为能用的药物有限,只有3%~13%的病人能够找到“精准”的药物。即使使用上了配对的药物,也只有一小部分(30%)病人有疗效。几个折扣打下来,最后受益的病人仅占所有病人的1.5%。
受此影响,精准医学在许多领域都放慢了节拍。不过近来生物医药有了快速发展。我在斯坦福大学刚刚开发了一款治疗心肌纤维化的小分子生物新药,依赖于美国大型生物库药物筛选和数学模型大数据药物结构筛查,大大缩短了药物研发时间。目前,药物合成、动物(猴)实验与国内企业、医院正在和准备合作,我也两头跑。
精准医学涉及分子医学,国内很多大学有许多实验室,如:医科院基础医学研究所、北京大学前沿交叉学科研究院等等,目前,北京大学邓宏魁教授风头正劲,常有重量级论文刊发,他的博士生我们实验室也有一个。
精准医学的有赖于大数据,大数据有赖于基础数据。数据真实性和有效性有待商榷。如果是用不真实数据研发出来的产品(如:生物库、药物库等),不仅会贻笑大方,更可能会谋财害命。
人体生命数据差异太大,变量极多,充满不确定因素,这是医学数据本身的特殊性。在这方面,国外、国内大有文章可做,在此基础上精准医学才会有发展和生存的空间。 |
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