特朗普上台后，FDA的监管可能会出现哪些变化？

幸福侠侣

FDA的下一任领导人有机会重塑FDA的监管框架。

美国候任总统特朗普希望加快药物审批，大幅缩减政府监管。对于美国食品药品监督管理局（FDA）来说，这意味着什么尚不明确，但如果特朗普对其他政府职位的人选有参考意义的话，他也将会任命一位可以打破现状的FDA局长。

从医疗检测到声称提供干细胞治疗的诊所，下一位FDA局长有可能改变FDA在许多问题上的立场。但特朗普政府将会在多大程度上偏离过去的做法以及奥巴马政府提出（但尚未最终确定）的指导原则还并不清楚。

华盛顿特区Hogan Lovells律师事务所的合伙人David Fox表示，在特朗普宣布人选、参议院通过之前，制药行业很难规划未来。“在制药行业，人们需要提前很长时间做出计划。失去监管规定和框架让计划变得非常困难。”

在这里，《自然》列举了美国下一任政府可能推动——或者取消——的监管措施。

加快药物批准

一直以来，FDA一面顶着快速批准药物的压力，一面希望获取令人信服的临床数据，努力在二者之间达成平衡。这一情况在2016年9月达到了顶峰，当时，FDA批准了eteplirsen——一种治疗杜兴氏肌肉萎缩症的药物。

患者权利倡议者为获得新的治疗药物而感到振奋，eteplirsen由萨雷普塔制药公司制造，是治疗杜兴氏肌肉萎缩症的少数几种药物之一。但一些FDA评估者对此感到失望，因为FDA赖以做出决定的临床试验只包括了12名儿童，而且只显示了关键蛋白质水平小幅上升，并没有症状或疾病进展方面的改变。

这一决定让制药行业和患者权利倡议者纷纷猜测FDA在未来将对罕见病药物实行怎样的标准。“新一任的局长必须面对批准eteplirsen的余波，”Fox说，“这是个大问题：他/她的角色是帮助FDA处理患者的意见，并维持在美国销售的药物的水准。”

根据法律规定，FDA在批准药物之前，必须取得有关药效和安全性的“实质性证据”，但Fox表示，这一标准也可做出不同的解读。而且FDA可能很快将会面临降低这一标准的巨大压力。

FDA局长的可能人选之一是秘银资本管理的经理人——投资人Jim O’Neill。O’Neill曾说，FDA应该仅基于安全性批准药物，让病人自己来承担药物有效性方面的风险。

Douglas Sipp表示，这与FDA过去的做法明显相背，如果持有O’Neill观点的人被美国参议院通过，实在令人难以置信；Sipp在日本理化研究所发育生物学中心研究干细胞政策。“但没人知道特朗普下一刻会做什么，”他补充道，“我们也很难完全排除掉这种可能性。”

干细胞“诊所”

在2014年和2015年，FDA发布了一系列提案，以将大量声称实行未经证实的干细胞疗法的诊所纳入监管范围。根据一项研究的统计，美国大约有570家这样的诊所，而且这一数字还在上升。这些提案遭到了干细胞诊所和患者权利倡议者的谴责，这些倡议者希望能接受这些疗法，而不必等待其有效性得到证实。

但许多科学家，尤其是干细胞领域的研究者都呼吁FDA严厉打击未经测试的细胞疗法。他们对患者的安全感到担忧，并担心这些治疗会损害干细胞疗法的总体声誉。FDA的提案还没有被最终确定下来。

基因编辑动物食品

使用基因编辑技术，研究者便能对基因组做出指定的修改。这一技术已经横扫了学术界和业界的实验室，并为监管者带来了让旧法规适应于新技术的挑战。

美国农业部已经确定了一些不在其监管权限之内的基因编辑作物。因此，所有人的关注点都放在了监管转基因动物的FDA上。人们想知道FDA将会如何处理即将涌现的基因编辑牲畜。2015年7月，奥巴马政府的科学与技术政策办公室要求监管转基因食品的机构确定其规定是否需要更新，但目前尚不清楚FDA是否会监管基因编辑动物；若监管，又将会如何监管。

实验室自建医疗检测

2014年7月31日，FDA向国会告知了扩大对一些医疗诊断的监管的计划。这一提案包括了在实验室开发而成而非作为诊断包销售的检测方式，旨在应对这些检测日益增长的复杂性，并且考虑到它们对患者的诊断和治疗日益重要——尤其是在癌症领域。

业界和学术界认为，这一计划将会抑制医疗诊断创新，而这一领域对精准医疗的发展是至关重要的。其他人，包括美国国立卫生研究院的院长Francis Collins则认为缺乏监管带来了大量不可靠的测试，有可能会对患者造成伤害。

FDA还没有最终确定这一计划，使得下一任局长更易对其最终形式施加影响。据传言，美国企业研究所（一家位于华盛顿州的智库）的投资人兼研究员Scott Gottlieb医生是FDA局长的可能人选之一，他曾说过目前的提案会抑制医疗创新。但Gottlieb也承认一些测试，尤其是非常复杂、涉及多个变量的测试，可能需要一些监管。

超说明书用药宣传

FDA在2014年颁布的指导原则草案澄清了公司为获批药物未经批准的“超说明书”用途做广告的限度——一个让行业利益与消费者权益倡议者针锋相对的问题。

鉴于特朗普对监管的厌恶，一些人对这些还未最终确定的提案的命运感到担忧。“如果允许公司推广药物和医疗设备未经批准的用途，人们的公共卫生保护肯定会受到损害，”消费者权益组织Public Citizen的健康研究主管Michael Carome说，“这是一个非常重要的问题，无论谁执掌FDA，都有可能大大影响药物和医疗设备的安全性。”ⓝ

原文以Gene-edited cows, rogue clinics, speedier drug approvals: the challenges facing Trump's FDA chief为标题

发布在2017年1月6日的《自然》新闻上

原文作者：Heidi Ledford