陈虎：投资CAR-T，不能只看产品，要看团队的“持续研发力”

检验之星

干细胞研究和细胞治疗是当今生物医学领域最具发展前景的方向之一，为医学界许多难以解决的顽症提供了新的治疗手段和方向，有望成为满足医疗需求的第四大支柱。

2月28日，在易贸生物产业大会上，军事医学科学院附属307医院造血干细胞移植科主任陈虎发表了题为《细胞治疗研究现状》的主题报告。他说：“目前细胞治疗（包含干细胞治疗和免疫细胞治疗）的适应症约有130种疾病，未来将有更多的疾病类型可能会受益于细胞治疗。”

图片来源：解放军307医院造血干细胞移植科主任陈虎报告

干细胞研究的历史可追溯到上世纪50年代，经过几十年的发展，该领域已取得了显著的进展。除干细胞相关的论文呈爆发性的增长外，截止2014年，细胞治疗的临床试验数量已达到373项，其中美国排名第一，占36%；中国位居第二，占17%。

从适应症来看，绝大部分是针对肿瘤，此外还包括神经系统疾病、肌肉系统疾病、心血管疾病等。从细胞治疗的类型来看，间充质干细胞的应用排在第一位，紧接着是T细胞、DC细胞。

据陈虎介绍，干细胞研究主要遵循两种途径，一种是药物开发之路，即从动物试验到I、II、III临床试验的经典模式。欧美的大部分干细胞研究是遵循这条途径，这也是对企业有保证的一条路。另外一种是走转化医学之路，即直接从实验室到病人进行治疗，这一途径容易更早取得临床结果，但对企业投资是不利的。

不同种细胞治疗研究现状

干细胞陪伴了人的一生，依据所处的发育阶段可分为胚胎干细胞和成体干细胞。据介绍，成体干细胞来源于骨髓、外周血、角膜、视网膜、脑、骨骼肌、肝和胰腺等组织，分化较局限，部分成体干细胞（造血干细胞、骨髓间充质干细胞、神经干细胞）有一定的跨系、跨胚层的“可塑性”。此外，成体干细胞在病理条件下才能显出一定的自我更新潜能，增殖能力较弱；成瘤的可能性很小，自体移植可避免免疫排斥。

目前，造血干细胞（包括骨髓、脐血和外周血中的干细胞）已用于治疗重度白血病和某些遗传性血液病。陈虎表示，造血干细胞移植不仅是移植了造血系统，同时也移植了免疫系统。随着基因编辑技术CRISPR/Cas9的不断发展，造血干细胞的适用范围会变得更为广泛。

间充质干细胞（Mesenchymal Stem Cells，MSC）是干细胞家族的重要成员，其中脐带来源的MSC质量高、纯净、数量多。目前国际上已有10个MSC产品获批（部分见下表），相关的临床方案有四百多项，其中骨髓来源的MSC位居第一。

图片来源：307医院造血干细胞移植科主任陈虎报告

谈及CAR-T细胞，陈虎表示，目前这一技术仍未成熟；需要解决的问题包括如何设计开发通用型的CAR-T，如何改善治疗效率以及如何降低副作用等。对于投资者而言，目前这种状态下，选择的依据不应是一个直接的产品，而应是一个具有继续研发能力的团队。

来源：生物探索