“千人计划”专家任瑞宝：精准医疗更需 “精准医药”

任瑞宝教授

5月16日，由奉贤区人民政府和上海千人计划专家联谊会主办的2015年上海市大健康产业发展与合作论坛暨上海千人计划专家联谊会大健康专委会成立仪式在奉贤区会议中心隆重举行。论坛吸引了包括王威琪院士、夏照帆院士、王红阳院士、金力院士以及赵国屏院士在内的数百名业内人士。

精彩的开幕式后，与会者一同考察了奉贤生物科技园区，并对本次大会的“明星企业”云健康基因科技（上海）有限公司进行了重点参观。随后，上海千人计划专家联谊会大健康专委会成立仪式、元健康院士专家工作站授牌仪式、千人计划云健康平台项目启动仪式三项活动依次举行。

云健康院士专家工作站揭牌仪式（图片来自参会嘉宾李定纲教授微信）

随着生物技术和互联网技术的融合，精准医疗和大数据被视作健康产业的发展前沿。当天下午，来自健康产业领域的多位专家就“精准医疗、引领创新”的主题，畅谈基因科技和互联网医疗产业的发展未来。会议包含了王红阳院士题为《肿瘤异质性与个性化治疗》在内的多场精彩演讲。

上海交通大学医学院附属瑞金医院上海血液学研究所常务副所长、国家千人计划专家任瑞宝教授以《肿瘤转化医学及精准医疗》为主题，与参会者分享了他对于肿瘤治疗以及精准医学的看法。

精准医疗更需要“精准医药”

今年年初，在奥巴马总统提出精准医疗计划时，他宣布要招募一百万的美国人进行基因组测序。随后，测序似乎与精准医疗如影随形，国内外机构、企业不断以测序为切入点，涌入精准医疗领域。

对于这样的现状，任教授分享了他的思考。他说，如果通过测序发现出很多相关突变，分析出了病因，但是却没有应对药物或疗法，这样的结果显然不是大家想要的。因此，精准医疗还有最重要的一面，即研发精准医药。

转化医学：填补“基础研究”与“晚期转化”之间的鸿沟

在精准医疗提出以前，转化医学的概念盛行了很长一段时间。从基础科学到早期转化，再到晚期转化，最后到临床应用，这是一个非常庞大的工程。任教授说，他从事基础研究二十多年，一开始的研究只会做到找到药靶，申请专利就停止了。

然而随着药企慢慢从“早期转化”这一步撤出，基础研究与晚期转化之间的鸿沟越来越大。美国NIH为了填补这一鸿沟甚至改变了专利法，目的就是让做基础研究的人向前走一步，企业向回倒退一步。

RAS基因：常见，却难对付

无论是精准医疗，还是转化医学，癌症都是它们共同面对的最主要敌人。任教授总结了肿瘤靶向治疗面临的三大挑战：第一，多个肿瘤驱动突变基因；第二，肿瘤异质性及肿瘤进化；第三，多数肿瘤驱动突变基因难以成为治疗靶点。如何解决这些难题呢？任教授再次强调了“精准医药”的概念。

事实上，在驱动肿瘤发展的众多基因中，常见基因屈指可数。其中，RAS就是人类肿瘤中突变频率最高的原癌基因之一，30%以上的肿瘤中都包含RAS突变。在起初的研究中，很多科学家发现RAS很难成为治疗的靶点，因为放弃了对它的研究。

然而，通过对越来越多的肿瘤进行测序发现，RAS依然是驱动癌症最常见的原癌基因之一。因此，很多科学家不得不再次回到与RAS对抗的这场战役中。2013年，美国NCI启动了RAS大科学计划，这是第一个以肿瘤基因命名的计划。

既然RAS本身并不是很好的治疗靶点，那么我们应当如何应对RAS突变引起的相关肿瘤呢？任教授介绍了包括在分子生物学和化学生物学领域的两种方法。具体见下图：

在演讲的最后，任教授表示不管是精准医疗，还是整个医药行业的发展都不是单靠某个企业、某个机构就能够推动的，需要整个行业的共同努力。也许在某个合作环节会存在鸿沟，这就需要成立一些中间机构进行沟通协调。