罗氏超10亿美元新合作

10月24日，Dyno Therapeutics，Inc.，一家应用人工智能（AI）实现体内基因传递的基因技术公司，宣布与罗氏进行第二次研究合作，以开发下一代腺相关病毒（AAV）载体，用于针对神经系统疾病的基因治疗。

Dyno和Roche之前于2020年10月宣布了一项针对神经疾病和肝脏导向疗法的研究合作和许可协议。根据这项新合作的条款，Dyno Therapeutics为罗氏提供了进一步的机会，使其能够获得该公司领域领先的平台和序列设计技术，从而实现体内基因传递。

现有的基因疗法主要使用少数天然存在的AAV载体，这些载体受到低递送效率以及预先存在的免疫力和可制造性问题的限制。

Dyno的低射击效率加速性能（LEAPSM）技术与每月进行数十亿次体内序列功能测量的能力相结合，可以加速优化衣壳以获得治疗成功。作为一个解决基因治疗开发人员面临的最关键挑战的平台，Dyno业界领先的基因传递解决方案使Dyno合作伙伴能够创造出更好的基因治疗。

根据新协议的条款，Dyno负责设计和发现具有改进功能特性的新型AAV衣壳。罗氏反过来负责进行衣壳验证研究，并针对利用新型Dyno衣壳的多种神经基因治疗候选产品进行进一步的临床前，临床和商业化活动。

罗氏将向戴诺支付5000万美元的预付款，以及合作研究阶段的额外付款，加上总计超过10亿美元的潜在临床前，临床和销售里程碑付款，以及商业产品净销售额的版税。

Dyno创始人兼首席执行官埃里克·凯尔西奇（EricKelsic）博士说：“与罗氏（Roche）的这项新合作，重点是为服务不足的改变生命的神经系统疾病患者开发下一代基因疗法，证明了Dyno平台取得的突出进展，以及我们对所有项目合作伙伴的承诺。我们的方法将广泛的体内数据与世界上最先进的人工智能模型相结合，用于序列功能预测，使Dyno衣壳工程师拥有业界领先的能力，以解决治疗性基因传递的长期挑战。Dyno的平台使整个领域更接近实现所有基因疗法安全，有效且所有需要它们的患者都可以广泛使用的未来。”

罗氏公司业务发展负责人鲍里斯·扎伊特拉（BorisL.Zaïtra）表示：“我们很高兴与迪诺治疗公司（Dyno Therapeutics）建立更高水平的合作关系。我们的综合知识和资源将使我们能够探索治疗历史上难以治疗的神经系统疾病的新疗法。我们致力于在这一领域取得重大进展，其中一部分是与迪诺治疗公司（Dyno Therapeutics）等公司合作。我们之前与Dyno Therapeutics的合作使我们更有信心增加对治疗性基因传递的投资，以支持我们的神经疾病组合。”