刘博谈临床：临床评价指标的选择和统计方法

在体外诊断试剂临床试验的全过程中，统计学发挥着不可或缺的重要作用，同时也要充分考虑到临床诊疗对于体外诊断试剂的需求，只有当研究结果既具有临床意义，又具有统计学意义时，该产品的临床安全有效性才能得到认可。

临床试验结果的统计分析应建立在正确、完整的数据基础上，按照临床试验方案规定的临床评价指标，采用规定的统计学方法对数据进行分析，从而评价体外诊断试剂的临床性能。

体外诊断试剂的统计分析一般包括统计描述和统计推断，其中统计推断又分为参数估计（含95%置信区间估计）和假设检验：

• 参数估计是在保证评价指标95%置信区间的宽度满足期望值的前提下，证明灵敏度、特异度、相关系数，回归方程等评价指标的水平。

  
  

• 假设检验则需对统计学指标提出无效假设及备择假设，通过假设检验确认产品临床性能。

统计分析之前需根据产品的具体情况，考虑对不同的指标采用不同的描述方法以正确反映其数量特征，并对统计推断的应用条件进行验证，合理选择参数估计和假设检验方法。如有必要，应对获得的数据集进行分层统计。

对于有确定估计目标的研究，可采用参数估计（含95%置信区间估计）的方法证明临床评价指标不低于目标值。目标值应为行业广泛认可的评价标准，一般依据相关检测试剂的风险判定和临床需求等因素进行设定。应在临床试验方案中明确临床性能评价的可接受标准。

对于定性检测试剂临床试验，试验用体外诊断试剂与参比试剂检测结果不一致的样品，应选择临床参考标准或其他合理的方法进行确认。研究者应对不符合的情况进行综合分析，说明是否影响对产品临床性能的判定，但确认结果不应纳入原有的统计

对于定量检测试剂临床试验，按照预设的统计学分析标准，可能出现离群值应在统计分析时进行敏感性分析，即对包括和不包括离群值的两种情况进行比较分析，研究不同情况下的结果是否不一致及产生不一致的直接原因。